**： 制药情报头条***
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2023 年，医疗保健行业经历了许多引人注目的创新，这些创新不仅改善了疾病**的治疗方式，还为全球健康提供了新的希望和可能性。
除了首个CRISPR获得批准的里程碑外，Cell还在多种疾病方面取得了重大进展。 通过操纵患者自身的细胞，科学家们能够为癌症、免疫系统疾病等疾病制定个性化方案。 这种定制的方法使**更有效，并减少了不良反应的可能性。
抗体-药物偶联物（ADC）的成功也为肿瘤学带来了新的曙光**。 ADC结合抗体和药物分子，精确靶向癌细胞，减少对健康细胞的损害。 这种革命性的**方法提高了癌症患者的生存率，并显着改善了他们的生活质量。
大量RNA的成功也开辟了新的途径。 通过干预基因表达，RNA可导致一系列疾病，包括遗传性疾病、代谢性疾病等。 这种精确的方法为一些长期困扰人类的疾病提供了新的解决方案。
医疗保健行业的这些创新突破为患者提供了更多选择，同时也推动了世界各地的医疗专业人员更积极地参与科学研究和临床实践。 随着科技的不断进步和医学知识的积累，人类战胜疾病的努力将继续取得显著成果，为医疗保健的未来带来更多希望。
医药领域能否继续乘着2023年的创新势头，在新领域实现更雄心勃勃的突破？ 几家生物制药和生物技术公司的高管对 2024 年的前景有自己的看法。 他们如何看待新技术的发展在2024年转化为行业变革？
药物创新趋势
在多个点上绽放
市场上有更多的抗体药物
Genmab 执行副总裁 Tahi Ahmadi：抗体-药物偶联物、双特异性抗体以及细胞和基因**等新模型的开发在研究管道中占据了更大的份额。 2023年，这些模态药物已获得大量FDA批准。 对这些新疾病的关注表明，人们正在努力解决以前难以治疗的疾病，包括晚期癌症和罕见疾病。 随着数百种抗体处于临床前和临床开发阶段，抗体药物的数量预计将持续增加，抗体药物的重要性将变得更加明显，无论是在管线产品还是在已批准的产品中。
细胞和基因**的发育将变得更加精简
Revvity细胞和基因主管Michelle Fraser**：每年有500多种新细胞和基因**进入临床试验，上市时间显著加快。 同时，FDA为促进这些举措而采取的监管举措有望迎来标准化的新时代。 这包括简化制造流程、整合关键质量属性 （CQA） 测试协议、改进患者识别和登记方法以及开发相关诊断方法。
解读：提前**审批的浪潮即将到来。 FDA在推动这些发展方面发挥着重要而积极的作用，特别是在标准化领域。 对标准化的期望包括简化制造流程、整合测试协议、改进患者识别和招募方法以及开发伴随诊断技术。 这些措施预示着细胞和基因**的更有效的未来，为患者提供更快、更安全的**选择。
递送技术将“递送”基因提升到一个新的水平
lexeo therapeutics ceo r.诺兰·汤森德：基因正在迅速增长，并正在扩展到新的领域，例如心血管疾病，包括具有疾病遗传标记的心肌病。 递送技术的创新将继续支持这一转变，尤其是**腺相关病毒）技术。与此同时，遗传学**和心血管疾病的监管格局发生了重大变化，FDA越来越多地接受生物标志物作为研究的关键终点，而不仅仅是生存。
解读：创新的递送技术将推动基因**恩典的更广阔的适应症领域。 除此之外，监管机构的策略也促进了基因**的采用，尤其是临床终点，这些基因不再对生存有偏执，现在允许对生物标志物有更大的依从性。 这说明了评估效果的标准发生了变化，更加注重生物学特征，从而提高了对效果的准确评估。 这一趋势为遗传学**和心血管疾病**的未来带来了新的挑战和机遇。
抗衰老药物的研发将更加精准
艾伯维高级副总裁兼艾尔建美学总裁Carrie Strom：衰老是一种“迹象”，具有100%的患病率，每个人都可以免于。 因此，人们将更加关注如何解决衰老的根本原因，以保持精力、活动能力和年轻的外表。 这将产生下一代研究和**，其中包含衰老的根本原因，而不仅仅是解决衰老过程的迹象和症状，以支持健康和长寿的目标。
解读：医学领域将看到更多关于抗衰老药物的研究，它将直接指向衰老的根本原因，而不是做肤浅的文章。 与其仅仅应对衰老过程的表面症状，不如更加注重研究和**，以解决衰老的根本原因。 将有下一代的研究和研究，其中可能包括了解分子和细胞水平的衰老过程，并开发更精确、个性化的方法。
下一代mRNA即将到来
CSL Seqirus商业开发副总裁Stefan Merlo：疫苗创新将是2024年制药领域关注的重点之一，新兴技术的出现和应用将在自扩增mRNA（SA-mRNA）等创新疫苗的发展中发挥关键作用。 始终需要灵活有效的疫苗技术，而 COVID-19 大流行在这方面给了我们足够的警告和启发。 mRNA技术可以促进快速和可扩展的疫苗开发和生产。 SA-mRNA技术具有提供更强免疫反应和更长保护时间的潜力，同时使用的剂量比传统的mRNA疫苗低得多。
解释：SA-mRNA（自扩增 mRNA）是具有自我复制特性的 mRNA 技术的变体。 与传统的mRNA疫苗不同，SA-mRNA不仅包含编码疫苗蛋白的信息，还包含能够自我复制的遗传元件。 这允许在细胞内产生更多的疫苗蛋白，从而增加免疫反应的强度和持久性。 sa-mRNA技术变得越来越重要有几个原因：
自我复制功能：SA-mRNA具有自我复制的能力，在细胞内产生更多的疫苗蛋白。 这种自我增加的特性允许即使在较低剂量下也能触发强烈的免疫反应，从而提高疫苗的功效。
快速响应和灵活性：SA-mRNA技术在疫苗开发中具有响应性和灵活性。 面对新型病原体，科学家能够更快地设计、合成和生产SA-mRNA疫苗，以在短时间内应对新的健康威胁。
较低剂量：由于SA-mRNA技术的自我复制性质，与传统的mRNA疫苗相比，在更低的剂量下可以获得相似或更好的结果。 这对疫苗的大规模生产和分配具有重要意义。
长期免疫保护：自我增加的特性也有助于提供更长的免疫保护。 由于细胞中疫苗蛋白的不断产生，免疫系统在很长一段时间内被激活，使免疫反应持续一段时间，从而增加了疫苗的耐久性。
综上所述，SA-mRNA技术在疫苗领域越来越重要，其自我复制特性使疫苗具有更强、更持久的免疫作用，为应对新病原体提供了更灵活、更有效的工具。
肥胖领域将迅速发展
Rivus Pharmaceuticals 首席执行官 Jayson Dallas：肥胖是代谢疾病的主要驱动因素，到 2024 年，肥胖引起的发病率和死亡率仍将高于所有癌症的总和。 2024 年，随着更广泛的肥胖市场持续增长，人们将继续看到 GLP-1 和其他肠促胰岛素**的开发和增长。 当人们考虑下一代代谢疾病方法时，需要关注具有新颖和替代机制的分子靶点，包括那些安全提高代谢率的分子靶点。 机器学习和人工智能有望在这一领域发挥更关键的作用，以更快、更有效的方式识别新的小分子候选药物。
解读：尽管礼来的Zepbound和诺和诺德的Wegovy已经成为医学领域的标杆，但这个市场仍有巨大的份额有待后来者继续探索。 包括罗氏在内的许多制药巨头也在积极扩大军备战，希望在肥胖市场赚取巨额利润。 然而，新一代一流药物能否突破GLP-1、GIP和胰高血糖素的几个传统靶点，并在药理学上实现突破，将成为未来谁能脱颖而出的关键。 特别是在小分子口服药研发的竞争中，谁能率先打破多肽药物的垄断，也是业界关注的焦点。 人工智能和机器学习将在小分子药物的开发中发挥重要作用。
抗微生物药物耐药性（AMR）投资将增加
盐野木高级副总裁兼首席商务官Margaret Borys：对抗病毒药物和抗生素的投资将获得回报。 COVID-19、流感和呼吸道合胞病毒不会消失，仍可能在全球范围内造成严重破坏。 人们需要积极应对抗微生物药物耐药性（AMR）的巨大威胁。 根据联合国的数据，到 2050 年，抗微生物药物耐药性可能导致多达 1000 万人死亡。 新的病毒威胁随时可能出现，导致未来的流行病。 这凸显了抗微生物药物耐药性研究的重要性。
解释：微生物（细菌、真菌、病毒和寄生虫）对药物的耐药性增加会导致抗生素、抗病毒药物等无效。 抗微生物药物耐药性是全球公共卫生中的一个重要问题，它可能导致疑难传染病、医疗成本增加，并对社会造成严重的健康威胁。 因此，抗微生物药物耐药性的研究、预防和管理被认为是紧迫和重要的。
研发项目将更加关注患者的声音
UCB美国研究主管Roger Palframan：以患者为中心意味着药物开发人员必须倾听重病患者的意见并与之互动，并使用相关的疾病模型来深入研究导致疾病的途径。 在开发的最初阶段，必须仔细考虑患者的生活经历，确保正在开发的药物积极改善他们的生活，并专注于解决这些疾病的潜在生物学原因。 这意味着使研究团队与患者和护理人员更紧密地联系在一起。
解读：在研究的前期，逐渐形成了更加关注患者的观念。 这种以患者为中心的方法意味着研究人员认识到倾听患者及其护理人员并与患者及其护理人员互动的重要性。 必须充分考虑患者的生活经验，这有助于更有针对性的研究和开发。
抗肿瘤药物**
将取得突破
癌症早期诊断的重要性
阿斯利康高级副总裁兼美国肿瘤学负责人Mohit Manrao：越早发现和解决癌症，就越接近更好的结果。 预计到2024年，人们将继续转向早期发现和干预，通过改善癌症筛查的可及性，并更早地开始**，在通往癌症的道路上采取积极行动。
难治性癌症将取得进展
Apollomics首席执行官兼董事长余国良：长期以来，制药领域一直受到难治性和难治性癌症的持续挑战的困扰。 例如，尽管PD（L）-1抑制剂已被证明对许多NSCLC病例有效，但它们对某些形式的NSCLC没有反应。 此外，最初对某些**有反应的患者会产生耐药性。
为了解决这些问题，正在努力处理这些难治性癌症。 凭借对尖端技术平台和强大药物开发组合的高度关注，这些研发开发预计将在 2024 年取得实质性进展。 在临床试验中整合健全的机制和科学原理，探索单一和联合，在克服困难的癌症类型方面迈出一大步。
解读：2024年难治性癌症研发前景呈现积极态势。 研究更侧重于更深入地了解这些癌症的生物学，尤其是它们复杂的驱动机制。 预计会出现更多创新药物和方法，特别是在免疫学领域。 随着科学技术的进步、新药的研发和更精准方法的开发，有望为难治性癌症的发展创造新的局面。 同时，可以探索组合**的策略，以增强**的效果。
监管改革更加灵活
Ultragenyx Pharmaceutical首席执行官Emil Kakkis：整个制药行业都在推动FDA提供更多的指导和支持，以实现促进罕见和超罕见疾病的遗传学**，这仍将是2024年的主题。
FDA领导层有兴趣实现这一目标，但制药行业需要看到愿望转化为实践。 国会两党的支持将使FDA能够调整其政策，以跟上创新的步伐。 但要做出改变，FDA需要转向更灵活的方法，例如将退行性罕见病患者置于决策中心。
解读：在药企看来，FDA改革的步伐应该更大，才能跟上快速推进**。 当然，这只是一个家庭声明，而不是从FDA的角度进行全面考虑。 例如，强调需要将退行性罕见病患者置于决策的核心，虽然这符合以患者为中心的理念，但也存在一些“胁迫患者命令FDA”。
ref.parrish, m. pharm**oice’s crystal ball: what’s next in drug innovation and clinical trials. pharm**oice. 11. 01. 2024.
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