**由人工智能生成。
近日，卡济（02171HK）宣布，其CAR-T细胞**产品Sekaze（Zewochiolren注射液）已获得国家食品药品监督管理总局正式批准用于***或难治性多发性骨髓瘤**患者。
随着国产第五款CAR-T细胞**产品Saikaze的获批，被誉为“抗癌神药”的CAR-T细胞**的争议也再次浮出水面。
A面是CAR-T细胞，作为癌症的颠覆性技术，其在癌症中的“奇迹效应”备受市场期待; B端，“致癌”风险、药品等待时间长、百万多元针头的“天价”存在缺陷，这让大多数患者望而却步，也让相关企业陷入亏损困境。
据该公司称，Sekaze是一种自体BCMA靶向CAR-T细胞产品，通过T细胞的慢病毒转导生产，用于***或难治性多发性骨髓瘤患者。
据公开资料显示，多发性骨髓瘤是一种难治性恶性浆细胞病，约占所有血液肿瘤的10%。 随着我国人口老龄化的加速，多发性骨髓瘤患者人数将持续增加。
*向国家食品药品监督管理总局提供。
Frost & Sullivan估计，2023年中国多发性骨髓瘤患者人数约为15人30,000人，新增2例32万人，预计到2030年中国多发性骨髓瘤患者将增加到26人630,000人。
在传统方法下，多发性骨髓瘤患者或难治性多发性骨髓瘤患者预后较差，选择较少。 这些患者有巨大的未满足的临床需求，迫切需要一种有效、安全和方便的方法。 Sekaze的批准为我们的临床医生提供了更多选择，并为我们的患者带来了新的希望。 中国注册临床试验的首席研究员、北京朝阳医院血液科主任医师陈文明教授说。
基于其在罕见病领域的成就，Cerkeser于2019年被美国联邦国防局授予先进再生医学（RMAT）和孤儿药资格，并分别于2019年和2020年获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）和孤儿药产品资格。
2023年1月，卡济药业与华东药业达成中国大陆商业化合作，中济药业授予华东药业（000963深圳）Saikeze在中国大陆的独家商业化权利。
如今，赛凯兹已经获批在中国上市，这意味着中国第五个CAR-T细胞**产品诞生了，也意味着中国第二个靶向自体BCMA的CAR-T细胞产品上市。
此前，获批在中国上市的四款CAR-T细胞**产品分别是：复星凯特旗下的腋窝注射液（商品名：Yikaida）和药明巨诺（02126）。HK）瑞基赛尔注射液（商品名：Carteyda）、信达生物（01801。HK）与IASO Biosciences合作开发和源生物旗下的Ig-cel注射液（商品名：Fukesu）和Naki-cel注射液（商品名：元瑞达）。其中，易凯达是国内首个获批的CAR-T细胞**产品。
据不完全统计，自2017年以来，诺华制药（NVS自美国食品药品监督管理局（FDA）批准替沙利赛尔上市以来，全球共推出11款CAR-T细胞**产品。
基于CAR-T产品在抗癌领域的良好效果，市场曾给予过如此高的期望。 “CAR-T细胞**是近年来推出的一种新型精准靶向细胞**技术，从临床结果来看，其在淋巴瘤等血液肿瘤中的作用意义显著。 一位业内人士表示。
目前，Saikaize尚未定价，但从过去四款CAR-T产品的**来看，Saikaze的定价很可能不会便宜。
根据公开数据，与Saikaze相同的BCMA靶向Phenosu **高达1166万元针，针对CD19亿凯达、贝诺达、元瑞达**高达120万元、129万元、999万元针是名副其实的“天价药”和“一针一套房”。
百万元以上的CAR-T产品主要在“高研发周期、高研发投入、个性化定制电池**”上花费昂贵 有数据显示，每剂CAR-T的生产材料成本约为4它大约是30,000美元，生产单个CAR-T电池的成本约为80,000美元。
同时，企业端也陷入困境：覆盖的患者数量有限，难以支撑高昂的研发成本，这也是CAR-T上市公司估值低于预期、业绩长期亏损的原因之一。
以药明巨诺为例，该公司在其2023年半年度报告中提到，截至去年6月底，该公司仅开出94张CAR-T细胞**卡泰瓦处方，用于治疗***或难治性滤泡性淋巴瘤（RR FL）等疾病，仅完成回输85例。 药明巨诺2022年年报显示，自推出以来，已有171名患者接受了Carteyda**治疗。
2023年上半年，药明巨诺营收仅为8774万元，归母净利润为38亿元，公司2022年亏损高达846亿元。 截至 3 月 5 日**，药明巨诺**收于 203 港元，下跌049%，总市值仅为838亿港元。
* 东方财富。
药明巨诺并非孤军奋战，信达生物也面临长期亏损。 2023年上半年，信达生物营收2702元，同期亏损1元39亿元，2022年亏损2179亿元。
基于CAR-T产品的支付困境，相关药企不得不想办法开始着手研究支付模式，以期挽救相应产品的销售。
今年1月，复星医药（600196SH）宣布，已与国药集团（01099.）达成合作。根据付款计划，符合条件的患者在使用CAR-T**后购买药物并输液3个月，如果未能达到完全缓解（CR），将获得最高60万元的退款。
上述CAR-T产品“按效付费”支付模式的消息一经传出，迅速引发市场热议，被业内人士解读为“变相降价”，同时也暴露了CAR-T产品的支付困境。
值得一提的是，在上述支付困境下，国家医保局也在努力。 在全国医保谈判中，CAR-T细胞**产品已连续三年进入初审目录，但由于“支付范围有限”等原因，CAR-T产品已连续三年“脱离名单”。
有些患者因为太贵而对CAR-T**望而却步，而另一些患者则因为**的安全性而不敢轻易尝试。 此前，美国FDA对CAR-T**的“黑匣子”警告使**陷入了“癌症治疗或致癌”的漩涡。
2024 年 1 月 22 日，FDA 发布公告，要求市场上六种 CAR-T 细胞**的开发商在处方说明书上标明黑匣子警告提醒定位bcma或cd19自体car-t细胞免疫**后的患者有t细胞恶性肿瘤的风险并表示，六家制药公司必须在未来 30 天内提交拟议的标签更改，如果他们不同意，公司可以提出反驳，解释为什么他们不需要添加黑框警告。
黑匣子警告说，“在动荡之下，诺华制药和其他相关制药公司的股价正在迅速**。
患癌症的风险有多高？
根据FDA去年11月发布的《关于CAR-T细胞可能引发继发性肿瘤**的公告》，FDA已收到19例**患者在接受靶向BCMA或CD19的自体CAR-T细胞免疫***后出现T细胞恶性肿瘤的报告。
换句话说，超过 2在70,000剂CAR-T产品中，至少有19名患者在接受CAR-T**后出现T细胞恶性肿瘤。
然而，在接受 CAR-T** 的人群中，T 细胞恶性肿瘤的总体发病率较低，并且尚未充分证明 CAR-T** 是病因。
对此，科济此前回应称：“公司有500余例患者在CAR-T产品下进行临床试验，其中BCMA CAR-T产品250余例，未观察到T细胞肿瘤病例。 我们认为，该事件对公司产品的开发和商业化没有重大影响。 我们将继续关注此事。 ”
整体来看，CAR-T**并不是孤立的被“黑匣子警告”的案例，GLP-1药物也被FDA“黑匣子”警告，警告可能存在甲状腺C细胞肿瘤的风险，但并未影响索马鲁肽、替尔帕肽等GLP-1药物的热销。 此外，前“药王”修美拉也被“黑框警告”。
尽管如此，“天价”、漫长的等待时间、高昂的药后费率仍然是CAR-T**无法去除的标签，这些都给CAR-T产品的商业化前景蒙上了一层迷雾。
本文首发于《Titanium》**app，作者张海霞