多发性骨髓瘤的治疗方案取决于是否新诊断、年龄、一般状况和靶器官损伤。 近十年来,首例多发性骨髓瘤进入新药时代,以蛋白酶抑制剂(硼替佐米、伊沙佐米、卡非佐米)和免疫调节剂(沙利度胺、来那度胺、泊马度胺)为代表的新药在多发性骨髓瘤疗效上实现了“质”的飞跃,毒性和副作用较传统化疗药物明显降低。
新诊断的患者一般按照年龄65岁分为适合移植的患者和不适合移植的患者,但具体情况应根据患者的身体状况来确定,年龄不是绝对的临界线。
新药的“强强联合”会带来更好的疗效,总体缓解率在80%左右,目前认为VRD(硼替佐米来那度胺地塞米松)方案是新诊断且适合移植的最佳诱导方案。 4 自体造血干细胞移植经过6个疗程的诱导,虽然现在有很多新药,但目前自体造血干细胞移植在新诊断且适合移植的骨髓瘤患者中的地位仍然不可动摇,可显著延长患者的无病生存期和总生存率, 而最好的预处理方案仍然是经典的美法仑预处理。
首次不适合移植的患者**方案需要充分考虑患者的具体情况、合并症等,根据患者的身体状况评估为健康、中度健康或虚弱。
对于身体状况健康的患者,可选择三种药物的组合**;
中度健康患者可以选择减少三药诱导方案;
虚弱患者可考虑双药治疗方案。
不适合移植的患者选择方案**比不适合移植的患者更重要。
随着新药的不断问世,也有“较新”的药物用于新诊断患者,如第二代蛋白酶抑制剂ixazomib,其优点是口服方便,周围神经病变发生率低; 此外,CD38单克隆抗体在高危患者的初始**中也得到了更多的尝试。
多发性骨髓瘤患者的预后取决于许多因素,例如年龄、疾病本身、身体状况和治愈后。 年龄是决定多发性骨髓瘤患者预后的重要因素之一。
年轻患者的目标是通过积极性实现长期缓解并实现长期生存。
老年患者的主要目标是缓解症状和改善生活质量,而次要目标是延长生存期。
整体来看,在新药时代,多发性骨髓瘤患者的生存率已经极高,约50%的骨髓瘤患者存活了5年以上,而且随着更多新药的出现,多发性骨髓瘤的疗效将进一步提高,患者的生活质量将进一步提高。