本期分享的文章来自Science Direct，由Amador Biomedical写作团队整理和翻译。
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2001 年至 2020 年间，大型制药公司的研发支出每年增长 6%;
从2001年到2020年，大型制药公司共推出251种新药，占FDA批准总数的46%。
从2001年到2020年的二十年间，大型制药公司的研发效率平均需要616亿美元的研发资金用于成功开发新药;
近一半的大型制药企业未能实现积极的研发效率。
总结：
如何提高研发生产力一直是制药行业面临的巨大挑战。 本报告深入分析了 2001 年至 2020 年（20 年）16 家领先的研究型制药公司的研发投入、产出和成果。 分析显示，在此期间，制药公司的研发支出以6%的复合年增长率增长，平均每家公司为67亿美元。 所研究的16家制药公司1在过去20年中共推出了251种新药，占FDA批准CDER相关药物总数的46%。 大型制药企业的平均研发效率是，每一种成功的新药总支出高达616亿美元。 近一半的领先制药企业需要通过并购来弥补研发效率的不足。
龙头药企商业模式的核心是创造并持续提供具有创新和医疗价值的新药和专利药，从而从研发中实现商业价值增长。 然而，在过去二十年中，制药行业的研发生产力（新药的商业价值与其研发投资之间的比率）一直是该行业面临的主要挑战。 随着研发投资回报率的下降，该行业的商业模式面临着前所未有的压力。
据估计，在正式批准之前，每款新药的平均研发成本高达26亿美元（按2013年美元计算），如果包括IV期试验，这一成本可能会攀升至29亿美元。 研发过程中的高流动率、较长的研发周期以及药物发现技术的利用不足等因素都表明，提高研发生产力对制药行业来说是一项艰巨的任务。
从2000年到2010年，前20家制药公司的市值下降了30%。 从每株新药的预期平均峰值销售额来看，特别是在肿瘤学领域，研发成果（2000-2019年）呈现下降趋势，这主要是由于每个新药批准的目标细分市场相对较窄。 业内普遍认为，研发生产率的下降主要是由于研发支出的增加，其中很大一部分成本来自失败的研发项目。 研发生产率的下降体现在研发效率上，即研发成本（投入）与研发创造的新药数量（产出）之比。
近期调查数据显示，医药行业的研发效率正在逐步回升。 这种积极趋势可能源于研发时机和人员流失的微妙变化。 人类遗传学和多组学技术的先进整合，在较小患者群体中进行机理研究的趋势，以及越来越多的“追求药物真相”而不是“追求项目进展”，可能是打破新药开发投入产出比迅速下降的“埃鲁姆定律”的关键因素。 对疾病生物学和疾病机制的深入了解、更好的靶点选择和验证、优化的药代动力学和药效学建模、生物标志物和患者分层都是推动研发效率持续提升的重要因素。 事实上，在2020年和2021年，美国食品药品监督管理局（FDA）药物评估与研究中心（CDER）批准了大量新药，这进一步印证了研发效率并没有进一步下降。 但值得注意的是，2022年行业内只有37个新药获得FDA批准，为2016年以来的最低值，表明该行业仍面临挑战，需要继续努力提高研发效率和成功率。
临床药理学作为药物研发中的重要作用，可以使研究者更好地了解某种疾病，尽早发现候选药物和靶向药物，促进药物开发和上市。 另一方面，它可以更快速地掌握整个药物开发过程中的药代动力学、药代动力学的药代动力学、剂量确定、生物标志物等信息。 转化科学和定量药理学是剂量选择和优化以及患者选择的重要工具。
Amador Biotech是一家技术驱动的CRO，专注于转化科学和临床开发。 凭借在转化科学、定量临床药理学、生物分析和生物标志物以及监管科学交叉领域的深入研究，Amador的全球团队配备了先进的技术，以加速整个技术平台的新技术开发。
鉴于目前行业对研发生产力的热议，研究报告以销售额为基准，全面分析了2020年16家领先制药企业的研发表现。 它旨在深入分析这些制药公司如何将研发投入转化为商业利润，并系统地理解其背后的商业逻辑。 通过详细的数据审查、技术评估和深入分析，该研究揭示了大型制药公司在研发生产力方面仍然面临的挑战。 有关研究的详细定义、数据和分析方法，请参阅信息。