Medidata Frontier Insights – 达索系统大中华区推出新专栏,分享前沿见解和行业见解。
本文作者:闫晓明,达索系统大中华区战略咨询与解决方案业务部高级经理。
过去一年,中国创新药“走出去”的好消息频频传来。 不仅多家药企成功进入欧美市场获批上市,对外授权合作规模也再创新高。 海外蛋糕的巨大份额,加上与国内市场的价格差异,对国内创新药企有着不可抗拒的吸引力。
“出海”风大浪汹涌
全球创新药销售主要集中在美国、欧洲、日本、韩国等发达市场。 2021年,美国占全球创新药市场的一半以上(55%)。 在美国直接上市被认为是全球制药公司进入海外市场的“最困难的道路”。 但是,一旦您出国,销售额可能会成倍增加。 然而,面对不同的全球法规和市场文化背景,许多创新药在申请海外上市时也遇到了挫折。
具体说来在世界各地进行多中心临床试验,从临床试验方案的设计到执行都具有挑战性。 例如,在临床方案设计方面,标准**方案因国家而异,同一适应症在中国(国内外)有很大差异的未满足需求。 如何准确定位患者群体未被满足的需求,也是各国监管部门考虑上市审批的重要因素,是出海的必备知识点,也是出海的难点之一我们也很高兴看到特瑞普利单抗和呋喹替尼找到了正确的轨道。
参加试验的受试者数量和试验的不同种族要求不同,如何找到表现良好的研究中心也是中国申办者面临的挑战。 此外,在研究期间,受试者得到了充分的支持和回避; 上市后,如何快速适应不同市场的需求,成为药企出海前的一股滔天浪潮。
因此,拥有具有全球经验的国际合作伙伴非常重要。
站在前人的肩膀上,绘制航海地图
温斯顿·丘吉尔(Winston Churchill)说:“你可以看到过去,就像你可以看到未来一样。 ”
助力中国创新药出海的过程中Medidata已为FDA批准的所有四款创新药物在中国提供支持,并将继续支持其扩展适应症的临床开发。 Medidata平台支持中国药企授权的23个高价值创新药全部,即交易额超过5亿美元,几乎囊括了所有热门和创新靶点。
凭借20多年的临床试验经验和专业知识,Medidata与中国制药企业合作,从研发团队、患者和研究中心走上了一条良好而稳健的“走出去”之路。
案例分析:中国某非小细胞肺癌药物,通过以往临床试验在许可过程中积累的数据,向FDA证明,该药物在中国和国外对不同种族具有相似的疗效。
案例:某生物科技公司通过分析以往CAR-T临床研究中积累的2500名患者数据,成功实现了高危人群中80%的重症CRS。
示例:一家生物技术公司,在完成 1 期研究后,PFS 显示出积极的结果。 但是,数据量有限,在没有对照组的情况下,公司根据既往临床研究的数据生成合成对照组,基于数据的疗效显著。 该结果帮助该公司的股价超过500%**,并获得了FDA的快速审查途径,在随后的2期研究设计中减少了20名受试者。
在前往目的地的路上,数据引领着前进的道路
案例分析:一家本地生物科技公司在进行国际多中心临床研究时,利用过去的临床运营数据探索全球研究中心。 通过数据分析,该公司成功地将潜在站点的数量扩大了约 9 倍,成功地将 150+ 个站点定义为在新发现的站点中“表现出色”。
示例:一家制药公司的癌症研究是在“非常危险的情况下”(客户)进行的。 其中一些站点的入学率远远落后于预期。 通过Medidata的全球临床研究数据分析,客户清楚地了解到该中心有大量符合条件的受试者,但由于与研究者的关系等原因,无法进入研究。 结合数据支持,该团队扩展到新的研究中心,并在 6 个月内成功加速了研究的完成。
这些例子只是 MedidataAI StudyFeasibility 擅长的几个领域,即根据试验的特点和环境**选择适合进行试验的地点**,并确保试验在启动后表现良好。
在动荡的时代,Medidata可以帮助您解决“出海”难题,稳定“出海”的必选!