淋巴瘤是一种涉及淋巴系统的癌症，其中T细胞淋巴瘤是其中一种。 靶向T细胞淋巴瘤一直是医学界关注的焦点之一，然而，有效的方法并不多。 最近，美国食品药品监督管理局（FDA）授予索克利替尼（前身为CPI-818）孤儿药资格，作为T细胞淋巴瘤的潜在选择**。 此消息由 Corvus Pharmaceuticals， Inc. 提供宣布。
Soquelitinib是一种口服研究性小分子药物，旨在选择性抑制T细胞中表达的白细胞介素-2诱导型T细胞激酶（ITK）。 ITK在T细胞和自然杀伤细胞免疫功能中发挥作用。
在 2022 年 ASH 年会上公布的 1 期 1b 试验 （NCT03952078） 的中期数据显示，索克利替尼在晚期难治性 T 细胞淋巴瘤患者中显示出肿瘤反应。 在 11 例难治性 T 细胞恶性肿瘤患者中，索克利替尼以 200 mg 的剂量治疗，每日两次，并达到 1 次完全缓解（CR 伴淋巴结 CR，2 例伴部分缓解。 索克利替尼在剂量高达600mg时耐受性良好，每日两次，未观察到剂量限制性毒性。
根据 FDA 和 Corvus Pharmaceuticals， Inc.其中一次 3 期前会议的结束证实，ITK 抑制剂治疗 ** 外周 T 细胞淋巴瘤 （PTCL） 的 3 期临床试验计划于 2024 年第二季度开始。
richard a.“外周T细胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一种侵袭性亚型，通常预后较差，”Corvus Inc.联合创始人，总裁兼首席执行官Miller医学博士在一份新闻稿中说。 “对于这些患者来说，对新药的需求很大，因为现有药物的疗效有限，并且具有显着的毒性。 ”
索克利替尼的机制研究表明，它有可能调节正常的辅助性T细胞分化。 通过促进细胞毒性杀伤T细胞的细胞因子的产生和抑制癌细胞的存活，索克利替尼可以增强抗肿瘤免疫活性。 此外，索克利替尼还被证明可以防止 T 细胞耗竭，这是目前许多免疫**和 CAR-T 细胞**的局限性。
计划中的 soquelitinib 3 期试验旨在招募 150 名既往接受过多达三种 ** 方案的 ** PTCL 患者。 患者将以 1：1 的比例随机接受索克利替尼（200 毫克剂量）或标准化疗。
该研究的主要终点将是无进展生存期，关键的次要终点将包括客观缓解率和总生存期。
在一份新闻稿中，米勒补充说：“目前没有FDA批准的性PTCL药物。 “孤儿药认定是索克利替尼开发的一个重要里程碑，凸显了T细胞淋巴瘤患者未满足的需求。 ”
总体而言，索克利替尼已在临床试验中证明了其作为T细胞淋巴瘤潜在药物的潜力**。 FDA的孤儿药认定支持了soquelitinib的开发和进一步研究。 通过进一步的临床试验和研究，我们希望索克利替尼能为T细胞淋巴瘤患者带来新的**选择，改善他们的预后和生活质量。