AcuraStem正在彻底改变神经科学，并为神经退行性疾病的治疗开辟新的途径

Acurastem的成功，不仅是科研实力的体现，也是对未来医疗模式的一次探索。 他们以患者为中心，通过先进的细胞重编程和人工智能技术开发创新、有效的**方法。 这种以患者为中心的研究方法无疑为我们提供了一个关于技术对医疗领域巨大影响的新视角。

Acurastem的研究重点是了解神经退行性疾病的病理生理学，他们发现UNC13A和TDP-43蛋白在疾病中起关键作用。 凭借其InEurorx平台，他们成功地在患者神经元中复制了UNC13A病理学，从而能够快速开发和测试反义寡核苷酸（ASO）。 这些反义寡核苷酸有效抑制隐性外显子，恢复UNC13A的正常功能，为TDP-43蛋白病的治疗提供了一种有前途的方法。

此外，Acurastem 还在 TDP-43 病理学的新靶点 SYF2 上取得了关键性发现。 他们使用InEurorx平台对患者神经元进行了广泛的研究，并结合全面的生物信息学分析，将SYF2确定为关键靶点。 SYF2 是一种前 mRNA 剪接因子，在受核 TDP-43 缺失影响的剪接调控中起关键作用。 Acurastem 研究的结果强调，SYF2 既可以解决细胞质中 TDP-43 的毒性聚集，又可以对抗由细胞核中 TDP-43 缺失引起的广泛遗传失调。

Acurastem的成功为我们提供了一个重要的启示：技术的力量是无限的，只要我们敢于挑战和创新，就一定能找到解决问题的方法。 未来，让我们期待Acurastem更多的科研成果，为人类健康事业做出更大的贡献。

金融图书馆网综合编辑）。

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