血液肿瘤是一种起源于血液和造血系统的肿瘤，包括白血病、淋巴瘤、血管瘤、多发性骨髓瘤等。 这些肿瘤可发生在血液、骨髓、淋巴结等器官中，导致血细胞数量和质量异常，影响人体的免疫功能和血液循环。
长期以来，血液系统恶性肿瘤一直是新药研发的聚集地。 血液系统恶性肿瘤的特点之一是种类繁多，这也为新药开发提供了许多可能性。 近年来，以CAR-T为代表的一系列新药层出不穷，给血液恶性肿瘤的发展带来了革命性的变化。
今天，我们来看看2023年中美两地获批上市的血液系统恶性肿瘤新药。
1. brukinsa
2023年1月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了百济神州BTK抑制剂泽布替尼（Brukinsa，泽布替尼）的新适应症，用于：慢性淋巴细胞白血病 （CLL） 或小淋巴细胞淋巴瘤 （SLL）。成年患者。 值得一提的是，泽布替尼是中国企业自主研发并获FDA批准上市的首个抗癌新药，实现了中国原创抗癌药物走向海外的“零突破”。
2.pirtobrutinib
2023 年 1 月 27 日，FDA 批准礼来的 pirtobrutinib （jaypirca） 用于之前至少接受过二线系统**（包括布鲁顿酪氨酸激酶 （BTK） 抑制剂）的患者** 或难治性套细胞淋巴瘤 （MCL）。**病人。
3.nelarabine
2023年3月7日，FDA批准诺华的奈拉滨（Arranon，奈拉滨）注射液用于**T 细胞急性淋巴细胞白血病 （T-ALL） 和 T 细胞淋巴母细胞淋巴瘤 （T-LBL）。
4.omisirge
2023 年 4 月 17 日，FDA 批准 Gamida Cell 的细胞 **Omisirge （Omidubicel-Onlv） 用于 12 岁及以上的患者血液系统肿瘤计划在接受清髓性预处理方案（放疗或化疗等）后接受脐带血移植的患者**。
5.波利维联队**
2023 年 4 月 19 日，FDA 批准罗氏的 polatuzumab vedotin-piiq（polivy、parotuzumab）与利妥昔单抗环磷酰胺、多柔比星和泼尼松一线联合使用**弥漫性大B细胞淋巴瘤**病人。
6.**apritinib
2023 年 5 月 22 日，FDA 批准了 Blueprint Medicines 用于阿普替尼 （avapretinib） 的阿普替尼 （ayvakit） 新适应症。惰性系统性肥大细胞增多症（ism）。这也是ISM领域的首例。
7.columvi
2023 年 6 月 15 日，FDA 批准罗氏的 Glofitamab-GXBM（Columvi、吉非妥珠单抗）用于：**难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤未指定或滤泡性淋巴瘤引起的大B细胞淋巴瘤成年患者，需要至少 2 线先前的全身**。
8.blinatumomab
2023年6月21日，FDA批准安进的blinatumomab （blincyto）用于：和 CD19 阳性 B 细胞前体儿童急性淋巴细胞白血病 （B-ALL）第一或第二完全缓解（CR1、CR2）和最小残留病 （MRD） 至少为 0 的患者1%。
9.quizartinib
2023年7月20日，FDA批准第一三共制药的quizartinib（vanflyta）联合标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导化疗，以及标准阿糖胞苷巩固化疗，以及用于新诊断**的维持性单药治疗**FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病(aml)。
10.talvey
2023 年 8 月 10 日，FDA 批准了强生公司的 Talquetamab-T**S （Talvey），这是一种同类首创的双特异性抗体，适用于之前接受过至少 4 种药物治疗的患者，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 抗体或难治性多发性骨髓瘤成年患者。
11.elrexfio
2023 年 8 月 14 日，FDA 批准辉瑞的 ELRANATAMAB-BCMM （ELREXFIO） 用于既往接受过至少四线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体）的患者。** 或难治性多发性骨髓瘤 （r r mm）。**病人。
12.reblozyl
2023 年 8 月 28 日，FDA 批准了百时美施贵宝的 Luspatercept-AAMT（Reblozyl）用于以前未使用过促红细胞生成剂（ESA 未使用过）的患者。极低至中等风险骨髓增生异常综合征 （MDS）。可能需要定期输注红细胞 （RBC） 的患者出现贫血。
13.aphexda＋filgrastim
2023 年 9 月 11 日，FDA 批准 Biolinerx Pharmaceuticals 的 Motixafortide （AphexDA） 与非格司亭（G-CSF，粒细胞集落刺激因子）联合使用，以促进：多发性骨髓瘤患者的造血干细胞进入外周血进行采集和自体移植**。
14.momelotinib
2023年9月15日，FDA批准了葛兰素史克的莫美洛替尼（Ojjaara，）用于中度或高危骨髓纤维化 （MF）。，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后和原发性血小板增多症后）**贫血患者。
15.bosulif
2023年9月26日，FDA批准辉瑞的Bosulif （bosutinib）用于1岁及以上患者慢性期 （CP） 费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 （pH + CML）。有新诊断 （ND） 或对先前的 ** 药物 （RI） 有耐药性或不耐受性的患者。
16.tibsovo
2023年10月24日，FDA批准施维雅的艾伏尼布（tibsovo）用于IDH1突变患者** 或难治性骨髓增生异常综合征在成年患者中，需要进行 FDA 批准的检测以确认 IDH1 突变。 这是第一个被批准用于IDH1突变MDS的靶向药物。
医药金融云数据库统计，2023年，国家药品监督管理局（NMPA）将在血液肿瘤领域批准15个新药（含新适应症），涵盖ADC药物、BTK抑制剂、多种单克隆抗体和CAR-T等新**，其中CAR-T药物的连续获批，带动CAR-T研发进入井喷期。
数据**：医药金融云数据库。
其中，2023年首次获批的7个血液系统恶性肿瘤新药，主要药物机制为ADCs、BTK抑制剂、CD20单克隆抗体和CAR-T**，包括：阿可替尼胶囊、泽贝珠单抗注射液、盐酸考帕利单抗注射液、ig-cel注射液、注射用依泊尼明、纳拉基-cel注射液、吉妥珠单抗注射液
1.阿可替尼胶囊
阿可替尼胶囊（英文商品名：Calquence，中文商品名：康克基）已获批在中国上市，用于既往接受过至少一种**的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。 阿可替尼是阿斯利康自主研发的第二代选择性BTK抑制剂，通过与BTK共价结合来抑制其活性。 在 B 细胞中，BTK 信号转导可以激活 B 细胞增殖、转运、趋化性和粘附所需的途径。 这也是阿斯利康在中国获批的首个血液恶性肿瘤**药物，标志着阿斯利康正式进入中国血液恶性肿瘤领域。
2.Zebetuzumab注射液
泽贝妥珠单抗注射液（商品名：Areximab）是BioPro Biotech自主研发的1类创新生物药，用于标准CHOP化疗与CD20阳性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的联合治疗。 Zebetuzumab是一种靶向B细胞表面CD20抗原的人鼠嵌合单克隆抗体，可特异性结合B细胞表面的CD20抗原，从而启动B细胞裂解的免疫反应，发挥抗肿瘤作用。
3.注射用盐酸盐是palisecyt
拜耳注射用PI3K δ双重抑制剂盐酸copanlisib在中国获批用于治疗既往至少两种系统性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者的首个适应症。
Kepanisel 是一种泛 I 磷脂酰肌醇-3-激酶 （PI3K） 抑制剂，对恶性 B 细胞中表达的所有四种 PI3K 亚型（包括 PI3K 和 PI3K-δ 亚型）具有抑制活性。 PI3K 信号通路在细胞生长、存活和代谢中很重要，如果失控，容易导致非霍奇金淋巴瘤。 控制 PI3K 有望控制疾病的进展。
4.伊格努切尔注射液
IASO Biotech的Ig-autoleucel注射液（商品名：Fukesu）被批准用于***或难治性多发性骨髓瘤**患者，这些患者在至少3线**（至少一种蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）后进展。 伊格努赛尔注射液是中国首个获批的靶向BCMA的自体嵌合抗原受体T细胞免疫**产品。
5.注射用环酮胺
武汉海特生物注射用依酮胺（商品名：赛特）获批上市，与沙利度胺和地塞米松联合用于**或难治性多发性骨髓瘤**患者，这些患者既往接受过至少2种全身治疗**。 注射用Epnexam是一种重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体，与肿瘤细胞表面的死亡受体4（DR4）死亡受体5（DR5）结合并激活，通过外源性凋亡途径触发细胞内半胱天冬酶级联反应，从而发挥抗肿瘤作用。
6.Naki-autoleucel注射液
和源生物的Naki-cel注射液（商品名：元瑞达）获批上市，用于治疗***或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。 这是国内首个自主创新的靶向CD19的CAR-T细胞产品。
同时，Naki-autoleucel也是继复星凯特和药明巨诺的CD19 CAR-T产品（Axileucel、relma-cel）以及IASO Biologics和信达生物的BCMA CAR-T产品（Ig-autoleucel）之后，第四款在中国获批上市的CAR-T产品。
7.吉妥珠单抗注射液
罗氏制药（瑞士）股份公司的吉妥珠单抗注射液（商品名：Columvi）上市。 适用于既往接受过至少两线全身性或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的患者。
Gfetumab注射液是一种双特异性抗体，通过与B细胞表面的CD20和T细胞表面的CD3结合介导免疫突触形成，随后引起T细胞活化增殖、细胞因子分泌和细胞溶解蛋白释放，从而诱导表达CD20的B细胞裂解。