根据一项对小鼠的研究1，基因组编辑的替代品可以在不改变DNA序列的情况下降低影响胆固醇水平的基因的活性，并且这种活性会持续很长时间。
科学家通过改变每只动物的“表观基因组”来实现这种效果，其特征是一系列与DNA结合并影响基因活性的化学标签。 **，靶向基因的活性降低并在研究小鼠中保持低水平11个月。
2023 年，首个依赖 CRISPR Cas9 编辑系统的基因组编辑**获得批准，开创了一种包括靶向改变 DNA 序列在内的新医学形式。 但2月28日发表在《自然》杂志上的新发现支持了编辑某些疾病的表观基因组的基本原理，从而避免了DNA链断裂和不可逆改变带来的一些风险。
加州大学戴维斯分校的表观遗传学家Henriette O.'“这只是一个远离切割DNA的时代的开始，”Geen说。 ”。这可以在不改变DNA的情况下改变与疾病相关的基因的表达，并可能提供一种方法。 ”
标记这个基因。
随着细胞在发育过程中呈现出新的身份，其DNA上的化学标签模式通常会发生变化。 例如，这些表观遗传改变可以告诉细胞表现为肝细胞而不是脑细胞。
这种一次性的“表观遗传学”**能控制胆固醇吗？
经过十多年的工作，科学家们已经找到了如何修改基因组编辑工具以调整一些表观遗传标记的方法。 这使得在精确位置向 DNA 添加称为甲基的化学标签成为可能，例如，通过关闭基因，或从基因组中的基因座中移除甲基，以便打开基因2。
荷兰格罗宁根大学医学中心的表观遗传学家玛丽安·罗茨（Marianne Rots）表示，表观遗传编辑的临床应用最初尚不清楚。 她说，研究人员担心这种方法的特异性或有效性，以及其效果将持续多长时间。
基因组上的一根手指。
为了解决这些问题，意大利米兰圣拉斐尔科学研究所的遗传研究员Angelo Lombardo和他的同事使用了一种叫做锌指蛋白的分子，它与CRISPR Cas9系统非常相似，可以被设计成与基因组中的特定序列结合。 该团队设计了一种与PCSK9基因结合的锌指蛋白，PCSK9基因是几个现有高胆固醇**靶点的靶点。 然后，作者将他们的锌指蛋白与三个参与将甲基连接到DNA的蛋白质片段融合在一起。
英国率先批准CRISPR**疾病：你需要知道的。
这种片段混合物是从一系列蛋白质中提取的，这些蛋白质在胚胎发育过程中发挥作用，并添加了甲基，以确保潜伏在基因组中的病毒序列（过去感染的残余物）被沉默并终生保持这种状态。 Lombardo说，希望这种自然表观遗传编辑的长期影响将延续到作者设计的锌指蛋白结合基因上。
该团队在小鼠中使用该系统来编辑PCSK9基因。 这些动物的胆固醇水平在**的一个月内下降。 他们的PCSK9蛋白水平也下降了，在研究人员追踪的330天内保持低水平。 o'Geen说，这种影响可能会持续一年多，因为在实验结束时，啮齿动物中没有PSK9水平的迹象。
表观遗传学热潮。
这一结果将增加人们对表观遗传编辑的兴奋。 ROTS说，有十几家公司专注于开发表观遗传编辑**。 一些人已经报告了对猴子的长期影响，但尚未在同行评审的期刊上发表他们的研究结果。
马萨诸塞州剑桥市的Omega Therapeutics公司正在进行一项表观遗传编辑的临床试验，该编辑使MYC沉默，MYC是一种在许多癌症中过度活跃的基因，很难用常规药物靶向。 “看到事情的进展令人兴奋，”罗茨说。 ”。