我们主要关注基因编辑在医学上的应用，因此其市场空间与其可以使用的疾病和使用它的患者数量密切相关。
从疾病类型来看，基因编辑理论上可以引起任何由遗传变异引起的相关疾病。
据美国罕见病组织官网显示，目前全球已知的罕见病有7000多种，其中80%与遗传有关，罕见病患者约3亿人，其中50%为儿童。
更重要的是，在医疗价值方面，罕见病患者未被满足的需求显著，全球已知罕见病**中只有不到5%得到满足。
此外，除罕见病外，常规疾病也是基因编辑的范围。
因此，从最晚期的疾病类型来看，罕见病患者巨大的未满足医疗需求为基因编辑提供了巨大的市场空间。
从来看，基因编辑的成本仍然很高，以新获批的SCD基因**Cavevy和Lyfgenia为例，前者售价220万美元，后者售价310万美元。
如此高的**势必会让大多数患者望而却步，未来降低成本、降低价格、提高基因编辑的渗透率将非常重要。
不过，从过去新技术的成本和趋势来看，随着技术的成熟，预计未来基因编辑会有所下降，从而造福更多的患者。
因此，作为一项新兴技术，随着**的衰落和适应症的增加，基因编辑市场前景广阔，必将经历快速增长的阶段。
根据Allied Market Research和Global Market Research的统计，从2021年到2022年，全球基因编辑行业的市场规模从4811 亿美元至 54 美元12亿美元，同比增长1249%。
预计到2030年，全球基因编辑市场将达到36061 亿美元，复合年增长率为 223%，行业增长速度快。
此外，伍德的妹妹Cathie Wood也进行了**，基因编辑的年收入将在2030年达到300亿美元，如果能够扩大到**1型糖尿病，则可能扩大到600亿美元，市场空间的上限将翻倍。
从细分市场来看，CRISPR技术以其更快、更便宜、更准确的特性占据主导地位，预计未来这一地位将持续下去。
从地域上看，北美市场是全球最大的市场，占329%，其次是欧洲和亚太地区。
基因编辑行业的核心竞争力主要体现在基础专利数量上，本质上是对技术发展的竞争。
放眼全球，基因编辑技术较发达的地区主要是北美和欧洲，全球最大的基因编辑公司都集中在上述地区。
国内没有基因编辑上市公司，百奥赛图、上海模态生物等A股概念股主要从事动物模型相关业务，但一级市场也有不少公司正在积极布局该领域，如易济基因、博瑞医药、耀唐生物、亿捷力克等。
我们列举了美国股市各大基因编辑上市公司的相关数据如下：
1. CRISPR Therapeutics，以Carpentier为联合创始人，总部位于瑞士巴塞尔，在美国马萨诸塞州剑桥市开展研发业务。
公司致力于通过CRISPR Cas9技术进行基因沉默、敲入和敲除，实现疾病**的目标，目前专注于血红蛋白、免疫肿瘤学、再生医学和体内四大领域的药物开发。
最近获得FDA批准的产品Casgevy来自该公司，成为市场上第一家拥有CRISPR基因编辑**的公司。
2. Beam Therapeutics，作者：Feng Zhang、D**id Liu 和 J由Keith Joung共同创立，Keith Joung是BE领域的先驱，也是第一家使用CRISPR单碱基编辑技术开发新**的公司。
BEAM的碱基编辑平台结合了靶向特定DNA序列的CRISPR系统的特性和化学修饰DNA碱基的碱基编辑酶，能够对单个碱基进行精确编辑。
3. Intellia Therapeutics作为联合创始人，Dudna在成立后两年内完成上市，主要致力于CRISPR Cas9技术在白血病、癌症等最先进领域的开发。
公司主要产品管线分为体内和体外。
4. Verve Therapeutics由著名心脏病专家Sekar Kathiresan等人创立，致力于开发一种治疗心血管疾病（CVD）的方法，该方法将从慢性治疗转变为单疗程基因编辑药物。
该公司的前两个项目分别针对调节血脂水平的基因PCSK9和AngPTL3，而主要候选产品Verve-101是全球首个进入临床并在人体内进行碱基编辑的**。
5、张峰创立的Editas Medicine是一家基于CRISPR Cas9开发遗传病和癌症基因编辑的公司**，也是第一家上市的CRISPR基因编辑公司。
关于Editas，自2012年CRISPR Cas9诞生以来，也存在着不得不提及的专利纠纷。 争议主要在双方之间：一方是Carpentier和Doudna（CVC团队），另一方是张峰工作的Broad Institute。
2022 年 2 月，美国专利商标局确定，博德研究所团队是第一个发明 CRISPR Cas9 技术来编辑人类细胞并用它来制造药物的团队，因此拥有在真核细胞中使用 CRISPR Cas9 基因编辑技术的专利。
由于Editas已获得Broad Research Institute团队的独家许可，这意味着使用CRISPR Cas9基因编辑技术的公司将需要向他们支付特许权使用费才能获得使用许可。
然而，双方的专利战并没有真正尘埃落定，在美国专利商标局做出决定后，CVC团队向美国联邦巡回上诉法院提出上诉，据报道，该法院将在2024年年中后做出决定。
此外，Editas还在开发用于镰状细胞病和地中海贫血的CRISPR基因Reni-Cel，该基因在两个主要方面与已获批的Casgevy不同。 一是使用的基因编辑工具不同，二是靶点不同。
6. Caribou Biosciences，由 Doudna 共同创立，致力于利用 CRISPR 技术为患有危及生命的疾病的患者开发变革性**。
该公司的基因组编辑平台，包括其获得专利的Cas12A chrDNA技术，能够以更高的精度和更强的持久性开发细胞**。
此外，与其他公司相比，除了医药，CARIBOU还致力于农业、生物学和工业生物学领域的基因编辑技术的转化研究。
7. Metagenomi 由加州大学伯克利分校宏基因组学科学家 Brian Thomas 和 Jillian Banfield 共同创立，致力于使用专有的、全面的宏基因组学衍生基因组编辑工具箱为患者开发最佳方法。
Metagenomi打算利用人工智能在自然界中寻找新的基因编辑系统，以产生类似于CRISPR的下一个突破，可用于基因药物开发。
为此，该公司开发了一个模块化和多样化的工具箱，通过应用机器学习来挖掘微生物基因组，以寻找可用于基因编辑的新核酸酶。
利用高通量筛选、人工智能和专有算法，它从基因组筛选宏基因组数据库中迅速挖掘了数十亿种新型蛋白质，以创建基因组编辑工具。
8. Sangamo Therapeutics，前身为 Sangamo Biosciences， Inc.，使用第一代基因编辑系统 ZFN 代替 CRISPR 技术。
作为采锋的领头羊，尚加莫凭借其采伐恩技术专利在行业发展初期就实现了垄断，但垄断导致的封闭也导致了采锋技术发展的停滞。
此后，随着Talen和CRISPR的崛起，公司在基因编辑领域的竞争力开始下滑，但公司在细胞和基因领域仍然具有很高的能力。
9、Cellectis，总部位于法国巴黎，目前是通用CAR-T（UCAR-T）产品研发的领先企业，专注于基于Talen基因编辑的同种异体CAR-T细胞免疫开发**。
换句话说，它的核心目标是开发UCAR-T**，而使用基因编辑工具Taren就是为了更好地实现这一目标。
10. Precision Biosciences是一家临床阶段的生物公司，利用其Arcus基因组编辑平台开发同种异体CAR-T**和体内基因编辑**。
换句话说，它的目标之一是开发 ucar-t**，但它使用了一个特殊的编辑平台 arcus。
Arcus 基于一种天然存在的基因组编辑酶 i-Cre，该酶在藻类衣藻中进化，并允许在细胞 DNA 中进行高度特异性的切割和 DNA 插入。
i-CREL是一种巨核酸酶（归巢核酸内切酶或大核酸酶），是最早的基因编辑工具。
在基因编辑公司中，Sangamo凭借ZFN技术在行业早期实现了垄断，但随着Talen和CRISPR技术的兴起，该公司的竞争力有所下降。
其次，CRISPR Therapeutics、BEAM、Editas等利用CRISPR技术的快速发展，发展迅速。
世界上绝大多数领先的基因编辑公司都在使用CRISPR技术，而且他们离现在越近，采用CRISPR技术的公司就越多。
例如，Cellectis的Sourdive认为，当大量基因被切割或修饰时，CRISPR会导致非靶位点的切除，从而导致脱靶现象。
因此，CRISPR在大规模基因编辑应用中的效率不如Talen。 TALEN的高精度在工业生产中更具优势。
如果在生产中使用CRISPR技术，则需要检查每个细胞以确认其脱靶。 这是一项极其复杂和乏味的任务。 因此，CRISPR目前更适合于预筛选而不是工业生产。
现在，我们对基因编辑的原理、工具、行业和公司有了基本的了解。
我们可以直观地感觉到，这是生物技术中令人振奋的技术进步，那么如何将其落实到投资中呢？ 以下是我不成熟的意见供您参考：
1、我们需要牢记，基因编辑是一条可以长期遵循的投资轨道，市场空间大，增长速度快，是人类健康的刚性需求之一，值得长期跟进研究。
2.另一方面，我们也必须牢记，它仍处于增长初期，面临很多不确定性，例如法规、道德、安全、技术路线选择等的影响，这些都应该体现在我们的控制中。
3、技术路线的判断是一件非常重要的事情，值得我们关注和跟踪，也会体现在我们不同技术路线公司的配置比例上。
4、同样，我们可以看到，大部分基因编辑公司还是不盈利的，这让得我们很难对行业内的公司进行估值，也很难把握到第一个时间点。
我想我们可以用2023年12月8日FDA批准第一个基因编辑**的那一天的股价作为起点，毕竟这是理想正在照耀成现实的标志。
如果公司股价因其他原因低于批准日股价，在基本面变化不大的情况下，可以重点关注，如果有足够的安全边际，可以作为开仓的时机。
5、考虑卖出的时候，我认为可以根据行业规模和公司的市占率对公司进行合理的估值，一旦股价不合理，使合理估值明显偏离，就可以考虑卖出。
温馨提示：本文仅记录作者心思，仅供读者参考，不作为任何投资建议; 投资是有风险的，进入市场时要谨慎。