四川新闻2月3日电（王鹏、王海娜）“一种罕见病创新药，用了不到半年的时间，就获批上市并纳入医保。 近日，四川大学华西医院神经内科主任医师周宏宇教授在接受采访时表示。
全身性重症肌无力是一种神经免疫性疾病中的罕见疾病，是一种由神经肌肉接头传递功能障碍引起的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是肌无力和疲劳，病程长、难度大、易易。 据估计，中国约有170,000名全身性重症肌无力患者。 早在2018年，全身性重症肌无力就被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。
全身性重症肌无力可不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体运动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的行动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重的负担，许多患者还会患上抑郁症等心理疾病。 如果肌无力恶化，累及呼吸肌可引起肌无力危象，如果不及时治疗，可能会危及生命。
周宏宇教授介绍，长期以来，全身性重症肌无力患者主要依靠专家经验和传统方案，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换和胸腺切除术。 但由于传统方法在症状控制等方面存在明显不足，很难达到重症肌无力“双标”的目标。 周宏宇教授强调，“重症肌无力的理想目标是达到'双重标准'状态，将疾病和疾病的症状降到最低。 ”
周宏宇教授表示，作为我国重症肌无力领域的突破性创新药，agamod具有独特的作用机制，可去除体内致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，对非IgG免疫球蛋白影响不大，在起效时间、疗效、安全性等方面具有突出特点，有望为患者实现疾病缓解和症状控制， 达到“双标”的理想状态，将疾病症状降到最低，控制疾病，从而实现与疾病的和平共处。
记者了解到，目前，该罕见病创新药已纳入四川省单付管理药品目录，并实行“双通道”管理，患者可在医保定点医疗机构和医保定点零售药店两个渠道实行医保报销政策。 在被列入医保目录之前，按一年5个周期计算，全身性重症肌无力患者每年使用agamod的费用约为40万元; 纳入医保后，成都当地患者报销比例从60%到75%不等，按照每年5个**周期，符合报销条件的患者，医保报销后个人自付费用最低在5万元以上。
我国重症肌无力的标准和水平有望进一步提高，特别是从长远来看，更多患者的生活质量和重症肌无力的长期水平将发生变化。 周宏宇教授说。 （完）。