技术的飞跃使人工智能引导的药物设计成为可能，例如可以纯化蛋白质和移动液体的全机器人工作站。 **自然界**
这也许是医疗保健领域最引人注目的变化：数字生物学和生成式人工智能（AI）正在帮助重塑药物发现过程。
利用AI开发新药仍处于起步阶段，但AI设计的药物在过去几年已经进入了临床试验的早期阶段，一些AI制药先驱已经在这一领域取得了一些进展。 不过，英国《自然》杂志发表文章称，人工智能加速药物发现的潜力仍需在实践中进行检验。
以噬菌体形式开发抗生素
人体被包括病毒在内的大量微生物所侵占，这些病毒群统称为人类病毒组。 美国人工智能制药公司Salve Therapeutics首席执行官Stefan N. Lukanov指出，人体组织中自然存在的病毒是携带遗传**有效载荷**疾病的理想方式。
Salve将机器学习与计算机辅助设计相结合，以噬菌体的形式开发抗生素。 该方法允许通过对各种模型的广泛迭代分析来虚拟评估药物发明的属性、结果和风险。
卢卡诺夫说，他们正在研究基因工程噬菌体，以实现更大的效力和宿主范围。 他预计噬菌体抗生素可以改善移植、烧伤和免疫功能低下患者的生活。
卢卡诺夫强调，由于噬菌体仅针对细菌，因此这种抗生素不会对患者构成重大风险，除非由于异物颗粒的存在而导致体内轻微的免疫反应。
口服小分子药物的开发
Biolexis Therapeutics是一家美国人工智能药物发现公司，专门从事用于癌症和各种代谢、炎症和神经退行性疾病的口服小分子药物的开发。
该公司通过其专有的MoleculeRN工艺发现和开发新的临床候选药物。 该过程可以靶向任何种类的蛋白质，识别具有类似药物特征的新化学实体，并使用实验室数据进行验证，从而将发现和开发新药的时间从数年缩短到数月。 他们的一种药物SLX-0528目前正在进行胰腺癌的Ib期试验。 该药物旨在控制辅助性T细胞17的细胞分化、功能和白细胞介素释放。
推出生成式AI药物发现平台
Anthony Costa 是 NVIDIA 生命科学开发者关系全球主管。 他指出，许多生成式人工智能都是建立在大型语言模型的基础模型之上的。 这些模型正在提高其药物特性和相互作用的能力。
为了帮助实现这一潜力，NVIDIA 开发了 BioONEMO，这是一种用于生物学生成式 AI 的云服务，可为小分子和蛋白质提供各种 AI 模型。 Costa断言，借助BioONEMO，开发人员可以利用具有专有数据的AI模型来快速**蛋白质和生物分子的3D结构和功能，这将加速新候选药物的产生。
总部位于芝加哥的初创公司 Evozyne 最近使用 Bionemo 设计了一种新的苯丙酮尿症蛋白。 苯丙酮尿症是一种罕见的疾病，其特征是氨基酸苯丙氨酸水平升高。 实验室测试最终证明，一些人工智能开发的蛋白质变体比天然形式更有效。
人工智能药物发现需要临床验证
药物开发涉及许多具体步骤。 它通常从识别导致疾病的生物靶标（可能包括 DNA、RNA、蛋白质受体或酶）开始，然后筛选可能与之相互作用的分子。 这被称为“发现”阶段。
新药必须严谨、安全、有效和可信，公司必须找到实现这一目标的正确途径。 即使人工智能确实减少了化合物进入临床前测试所需的时间和成本，大多数候选药物仍然会在后期失败。 但只要能加快进程，就是胜利。 工业界和学术界必须利用彼此的优势来确定如何最好地利用人工智能。
卢卡诺夫说，人工智能和机器学习代表了一种令人兴奋的新方法，可以提高疗效和安全性，并将更多的药物推向市场。 他指出，人工智能和机器学习在药物发现中的应用仍处于早期阶段，应该在实验室中进行验证，以确保只有最好的候选药物才能进入临床试验。
此外，各种安全功能正在被纳入基于人工智能的药物开发中。 例如，Biolexis使用多种方法来优先考虑具有高安全性的分子。 该公司首席执行官大卫·J·比尔斯（David J. Beers）表示，机器学习开发的分子的安全性和潜在的意外后果是需要解决的重要问题。
*：科技**。