肌肉是身体的力量，大到走路和跑步，小到眼睑跳动都离不开肌肉，肌肉疾病会严重影响患者的日常生活。 成立于年dyne therapeutics是一家生物制药公司，为严重肌肉疾病患者开发靶向药物**作为一家在肌肉疾病、罕见病、药物开发、新生产和商业化方面拥有丰富员工团队的公司，其专有的Force平台可以克服组织递送的局限性，推动现代寡核苷酸**候选药物的发展。 2024 年 1 月 11 日，Dyne Therapeutics 公布了其公开发行 3 股普通股的总收益45亿美元。 2020年9月，Dyne Therapeutics通过IPO在纳斯达克上市，上市前一个月，该公司募集了115亿美元，最近几笔融资都超过了1亿美元。
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可实现融资dyne therapeutics由具有丰富工作经验的人提供romesh subramanian由博士创立Romesh Subramanian博士于2021年离开公司，随后担任Ascidian Therapeutics的总裁兼首席执行官，2023年11月，Romesh Subramanian博士再次宣布离开Ascidian Therapeutics。 在创立 Dyne Therapeutics 之前，Romesh Subramanian 博士曾在 Thrasos Therapeutics 和 Pfizer 任职，之后共同创立了 Rana Therapeutics（2017 年更名为 Translate Bio，2021 年被赛诺菲收购），并在生物技术风险投资公司 Atlas Ventures 担任常驻企业家。
Romesh Subramanian博士（来源：Endpoint News）。
Dyne Therapeutics专有的抗原结合片段与肌肉细胞上高度表达的受体结合，可靶向递送至骨骼肌、心脏肌和平滑肌。 然后根据其在批准产品中证明的安全性和有效性，以及其稳定性和在肌肉细胞内释放**药物的能力来选择接头。 最后，FAB和接头附着在有效载荷上，如反义寡核苷酸（ASO）、磷酸二酰胺吗啉基低聚物（PMO）、siRNA或小分子。 Force平台具有多项优势，包括能够靶向输送到肌肉组织、延长给药间隔、重新给药以及靶向疾病的遗传基础以阻止或逆转其进展。 （与单克隆抗体 （mAb） 相比，Fab 具有显着的肌肉递送优势，包括增强组织通透性、改善耐受性和降低免疫系统激活风险）。
寻求在现有基础上扩大产品管线Dyne Therapeutics的产品线专注于1型强直性肌营养不良症（DM1）、杜氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱肌营养不良症（FSHD）。 它还打算利用Force平台扩大公司的产品组合，并继续开发其他适应症的项目，包括其他罕见骨骼、中枢神经系统、心脏和代谢肌肉疾病。
强直性肌营养不良 1 型 （DM1）。dm1它是一种单基因常染色体显性遗传病，由DMPK（强直性抗肌萎缩蛋白激酶）基因DNA序列中CTG重复序列增加引起，患者常出现强直和主要肌肉群进行性无力，影响活动能力、呼吸、心脏功能、言语、消化和视力以及认知。 目前市场上没有获得批准的产品**。 DYNE-101 是一种靶向 DM1 的研究性**药物，由一种反义寡核苷酸 （ASO） 与片段抗体 （FAB） 偶联，该片段抗体与在肌肉上高度表达的转铁蛋白受体 1 （TFR1） 结合。该药物旨在通过降低细胞核中突变 DMPK RNA 的水平来释放剪接蛋白，允许正常的 mRNA 加工和正常蛋白质的翻译，并可能阻止或逆转疾病进展，该药物已被 EMA 和 FDA 授予用于 DM1 的孤儿药称号，是的achieve经测试dm1对患者进行评估，目前正在进行临床试验期间，预计在下半年上市achieve该试验的下一次临床数据更新。 Achieve 试验包括 24 周的多次递增剂量随机安慰剂对照期、24 周的开放标签延长期和 96 周的长期延长期，招募了 18 名 49 岁的成年 DM1 患者，主要终点是安全性和耐受性，次要终点是药代动力学和药效学，包括剪接相对于基线的变化， 以及肌肉力量和功能的测量。
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年月初，dyne therapeutics宣布achieve试验的初步临床数据dyne-101表现出剂量依赖性剪接校正、肌肉输送和dmpk击倒（骨骼肌击倒dmpk可以有效缓解症状），同时还显示出肌肉僵硬的功能改善。
杜氏肌营养不良症 （DMD）。DMD主要发生在男性中，是由编码抗肌萎缩蛋白的基因突变引起的，抗肌萎缩蛋白是一种对肌肉细胞正常功能至关重要的蛋白质。 这些突变，其中大部分是缺失，导致抗肌萎缩蛋白缺乏和肌肉功能逐渐丧失。 2023 年 DMD 市场价值 35 亿美元预期年将达到亿亿的复合年增长率dyne-251它是一种研究性**药物，deliver从试验到临床试验期间，用于携带外显子跳跃突变dmd病人。 预期下半年上市deliver该试验的下一次临床数据更新。 磷酸二酰胺吗啉寡聚物 （PMO） 与与转铁蛋白受体 1 （TFR1） 结合的片段抗体 （FAB） 偶联，转铁蛋白受体 1 （TFR1） 在肌肉上高度表达，旨在实现靶向肌肉组织递送并促进细胞核中的外显子跳跃，使肌肉细胞产生截短的功能性抗肌萎缩蛋白，从而阻止或逆转疾病进展。 dyne-251已经fda获得快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病称号。 除了dyne-251外面dyne正在建立全球规模dmd特许经营权，并拥有其他外显子的临床前项目，包括：不否和外显子。 2024 年 1 月 4 日，Dyne Therapeutics 根据 6 名男性 DMD 患者的 6 个月数据，对 Deliver 试验进行了初步疗效评估，这些患者被随机分配每四周接受一次 Dyne-251 或安慰剂治疗。 当每 4 周给药一次 dyne-251 时，抗肌萎缩蛋白表达水平、外显子跳跃水平和抗肌萎缩蛋白阳性纤维百分比在 6 个月时超过了目前批准的外显子 51**（Exondys 51：Sarepta Corporation 的 Eteplirsen）临床试验中报告的水平，导致 PMO 总剂量减少 24 倍。
来自医药金融云数据 wwwpharnexcloud.COM了解到，目前有四家公司成为目标dmd的药物已获批准等sarepta公司exondys 51它是第一个获批的**外显子组基因跳跃突变dmd针对**。
在国内，尚无针对DMD的获批药物，研发进展最快的药物已进入3期临床试验，最新信息为日本新药业株式会社和杭州泰格医药科技股份有限公司于2023年10月发布的维托生注射液进展。
面肩肱肌营养不良症 （FSHD）。FSHD是一种罕见的疾病，由肌肉组织中DUX4基因的异常表达引起肌肉死亡和脂肪替代，其特征是面部肌肉和上肢肩胛带无力，目前尚无获批的FSHD**。 Dyne Therapeutics旨在通过靶向有毒的DUX4表达来解决该疾病的遗传基础，候选药物DYNE-301通过该公司专有的FAB与ASO偶联，并带有一个适配器，通过降低DUX4在肌肉组织中的表达来解决FSHD的遗传基础。
不怕亏，加大投入来自医药金融云数据 wwwpharnexcloud.com了解到，戴因药业的投入可以说是逐年增加的，2022年的研发费用为143亿美元，一般及行政费用2,820万美元，全年净亏损1美元681亿美元。
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截至 2023 年 9 月 30 日的第三季度，2023 年第三季度的财务业绩为研发费用 5530 万美元、一般和行政费用 700 万美元，净亏损为 6020 万美元，或基本摊薄后每股 0.0 美元99 美元。 2023年前三季度财务业绩 研发费用为152 亿美元，一般和行政费用 2,256 万美元，净亏损 1 美元69 亿美元，或稀释后每股 29 亿美元86 美元。
截至年月日、现金、现金等价物和贵重物品**是亿美元，预计提供资金的运营年限
截至发稿时，该公司的市值约为3256亿美元。
参考资料： nmpa cde;
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