在不到一个月的时间里，英国和美国相继批准基因编辑**上市。 从诺贝尔奖到市场，这也是CRISPR基因编辑技术发现近十年后的一个重要里程碑。 “一次，终生”对血液疾病患者来说是一个重要的福音，但他们也有一个共同的问题——昂贵。
一次**，终生**
当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了两个**镰状细胞病基因**，这是基于细胞的基因**首次在美国获批用于12岁及以上的镰状细胞病患者。
FDA在一份声明中表示，这两个基因是“里程碑”。 两者分别名为CASGEVY和LYFGENIA，其中CASGEVY是第一个被美国食品药品监督管理局批准使用CRISPR Cas9基因编辑技术的**，标志着遗传学领域的创新与进步**。
这是基因编辑**在世界上第二次获得批准。 不到一个月前的11月16日，英国药品和保健品管理局（MHRA）在其官方网站上宣布，批准CRISPR基因编辑**Casgevy用于12岁以上的镰状细胞病患者，以及输血依赖性地中海贫血患者。
据了解，镰状细胞病是一种遗传性血液病，主要由血红蛋白（红细胞中的携氧蛋白）基因突变引起，其特征是镰刀状红细胞，可阻塞血管内的血流，导致身体组织的氧气供应有限，引起剧烈疼痛和器官损伤。
截至目前，大约有 1 个美国有 50,000 人和约 100,000 人受到镰状细胞病的影响。 根据美国食品和药物管理局的说法，这两种**药物是由患者自身的造血干细胞制成的，这些干细胞经过基因改造，通过造血干细胞移植通过单次注射返回给患者。
Casgevy**是由美国大型生物技术公司Vertex Pharmaceuticals（VRTX.）开发的公司US）和CRISPR Therapeutics（CRSP.）US）联合研发。CRISPR Therapeutics的创始人之一是德国马克斯·普朗克病因学研究所的Emmanuelle Charpentier，她与加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna一起获得了2024年诺贝尔化学奖，以表彰她在基因编辑技术方面的开创性工作。
“镰状细胞病是一种罕见的、使人衰弱的、危及生命的血液疾病，供应量超过供应量，”FDA生物制品评估和研究中心**产品办公室副主任Nicole Verdun说。 基因可以更加精确和有效，特别是对于那些患有这种疾病的人，但目前的方法有限。
Vertex首席执行官Reshma Kewalramani表示：“我们相信，药物的价值反映了它带来的价值，而这种价值是一种一次性疾病，可能是终身疾病。 ”
长期问题依然存在
随着基因编辑技术在人类研究中的进步，这些监管批准可能只是一个开始。 诺贝尔化学奖得主詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）在接受采访时说：“这一批准是医学界的一个转折点，将真正展示基因组编辑如何被用作治疗疾病的一劳永逸的方法。 ”
然而，这个新兴的应用领域存在许多障碍，例如各种安全因素和“百万美元”范围内的高成本。 据报道，每位病人的**费用高达220万美元。 根据Vertex目前的药物制备能力，大约16,000名镰状细胞患者将有资格获得该药物。
此外，虽然**只需要做一次，但整个治疗需要几个月的时间。 首先，将干细胞提取分离并送到福泰制药实验室，然后进行基因编辑。 编辑后，首先对患者进行几天的化疗，以去除旧的、不健康的红细胞，并为新的红细胞腾出空间。 将新细胞注射到体内后，患者需要住院数周才能康复。
分析人士表示，即使对于最有益的部分患者来说，**耗时过长，患者需要忍受化疗，**需求可能不是很大，而且**会导致不孕不育，而且费用太高，预计不会有很大的保险负担。 分析师预计每位患者的最高成本约为200万美元。 而且，由于这个**的过程太复杂了，能够提供这个**的医疗机构估计是有限的。
分析师预计，到2024年，复泰医药的收入将达到12亿美元。 然而，资本市场仍然对商业化持怀疑态度。 华尔街预计，富泰医药将向每位基因***患者收取约200万美元的费用，最终每人总成本将超过300万美元。 然而，数百万美元的成本高于普通家庭的经济能力，英国**医疗保健系统和美国保险公司是否会为此买单，目前还不得而知**。
或许受此担忧影响，富泰药业美股跌129% 在 34937 美元;CRISPR ADR 下跌 652% 至 6563 美元。 相比之下，纳斯达克生物指数下跌076% 在 397222点钟。
一位研究方向为生化与药物开发的人士告诉北京商报记者，FDA获批但公司股价为**，主要是因为FDA的批准包含黑框警告，强调产品的潜在风险，对市场非常不利。 同时，Lyfgenia 的售价为 310 万美元，Casgevy 的售价为 220 万美元。 投资者并不看好该产品未来的市场销售情况，尤其是Lyfgenia。
据了解，黑框警告是FDA要求在处方药说明书上写明的药物不良反应的警告标志，是最高级别的警告，代表该药物具有引起严重甚至危及生命的不良反应的重大风险。
可能性是无穷无尽的
然而，从诺贝尔奖到现实，基因编辑**确实向前迈进了一大步。 哥伦比亚大学欧文医学中心血液和骨髓移植主任马库斯·马帕拉博士说，为患者所做的工作令人兴奋，“你确实看到了这种方法的效果。
2024年基因编辑技术CRISPR-Cas9的问世，通过基因编辑拉近了人类遗传病的梦想，也引发了基因编辑开发和投资的空前热潮。
公开资料显示，近年来，全球基因编辑技术的发展经历了多个阶段，从早期的限制性核酸内切酶、同源重组、转座子等技术，到锌指核酸酶（ZFN）、转录激活因子样效应核酸酶（TALEN）和成簇规则间隔短回文重复序列（CRISPR）等技术，基因编辑的效率、准确性和便捷性得到了显著提高。
其中，CRISPR技术因其简单、高效、低成本和可编程性而成为基因编辑领域的主流技术，引发了全球科学热潮和产业竞争。
根据联合市场研究等公开数据，2024年至2024年，全球基因编辑行业的市场规模将从48个增长到48个11 亿美元至 54 美元12亿美元，同比增速1249%。预计到2024年，全球基因编辑市场将达到36061亿美元，复合年增长率为223%。