阵发性睡眠性血红蛋白尿症 （PNH） 伴补体调节表面蛋白

PNH中所有造血细胞中不存在的一组必需膜蛋白被称为补体调节表面蛋白，这些蛋白在补体系统的调节中起着关键作用。 这些包括衰变加速因子 （DAF） 或 CD55、同源限制因子 （HRF） 或 C8 结合蛋白，以及膜反应性切割抑制剂 （MIRL） 或 CD59。

这些补体调节表面蛋白通过与补体蛋白（特别是 C3b 和 C4B）相互作用来调节补体激活过程。 它们能够解离经典和替代途径的转化酶复合物，从而控制补体系统的激活和扩增。 在PNH患者中，由于基因突变或其他原因，这些补体调节的表面蛋白的表达缺失或功能失调，导致补体系统的活动不受控制，攻击正常红细胞等血细胞，并引发溶血等症状。

*PNH的策略主要包括控制溶血和预防并发症，以及探索补体系统的靶点。 几种补体抑制剂已被批准用于**PNH，它们通过抑制补体系统的活性来减少溶血和相关症状。 然而，这些药物不会改变疾病的潜在缺陷，因此需要持续**。

同种异体造血干细胞移植是一种潜在的方法，但需要确定组织学相容的供体，并且与显着的发病率和死亡率相关。 因此，这种**方法通常保留用于严重的病例，例如PNH伴再生障碍性贫血或转化为白血病的病例。

需要更多的研究来更好地了解阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的发病机制，并开发更有效的方法。 深化补体调节表面蛋白在血液系统恶性肿瘤中的作用机制将有助于为患者提供更好的选择。