三乡***2月29日电（全**记者李琦）“阿加莫德纳入医保后，经济负担大大减轻，让我们第一次使用新药，长期买得起！ “2月28日，在中南大学湘雅医院，19岁重症肌无力患者赵欣（化名）接受了创新药agamod**的第二周期。
在中南大学湘雅医院，杨欢教授诊断并治疗了重症肌无力患者赵欣（化名）。 李琦（图））。
自2024年1月1日起，新版《全国医保药品清单》将在全国范围内实施。 纳入医保目录的罕见病药品数量创历史新高，填补了10种疾病的药品保障空白。 一些长期没有得到有效解决的罕见疾病，如重症肌无力和戈谢病，就是其中之一。
世界卫生组织将罕见病定义为总人口中患有 0 种疾病的人数065% 至 0疾病或病变之间的 1%。 目前，全球已知的罕见病有6000多种，我国约有2000万罕见病患者。
赵欣就是其中之一，3年前她被诊断出重症肌无力，最初的症状是眼睑下垂、复视、模糊，随着病情逐渐恶化，出现了全身无力的症状，甚至抬起手臂，走路非常困难，动不动就摔跤，然后发展到难以抬头、喝水和窒息， 吞咽功能受到影响，无法正常进食和饮水。严重时，他还会出现呼吸困难，多次住院，生命随时都有危险。
在花儿般年纪患上重病，赵欣一时间非常绝望。 今年1月新医保目录实施后，在神经内科主任医师、神经免疫学和神经肌病亚专科主任杨欢教授的建议下，她使用了第一周期创新药agamod，效果非常明显。
以前抬不起腿，现在可以小跑了，吃饭也不再影响，感觉生活又有了希望。 赵欣笑着说，现在自己已经开始了第二周期**，根据医生的初步估计，以后还有希望像正常人一样生活。
杨欢介绍，我国全发性重症肌无力患者约17万例，这类患者的目标是达到将疾病症状最小化、最小化的“双重标准”状态。 然而，在过去，要实现“双成就”的目标非常困难，患者需要面对传统药物带来的各种风险，包括肝肾毒性、感染和长期肿瘤风险。
阿加莫德是国内首个也是唯一一个获批的FCRN拮抗剂，用于乙酰胆碱受体（ACHR）抗体阳性的全身性重症肌无力患者，有望使患者达到“双标”的理想状态，病征极小、高标准，恢复正常生活。
此前，这种药物价格昂贵，每年要花费数十万元，给患者及其家属带来了巨大的经济负担。 纳入医保后，长沙居民可报销60-70%，可大大减轻患者的经济负担。 难治、药价高一直是罕见病患者的“两难境地”。 为了让更多的“赵欣”被看到，社会各界都在积极探索罕见病患者用药长期存在的“最后一公里”障碍。
目前，我国已有80多种罕见病药品被列入国家医保药品清单，为2000多万罕见病患者带来更多福音，减轻了用药负担，不仅让药品买得起，而且让买得起。