帕金森氏症研究进展:首个iPSC衍生细胞疗法获批

小夏 社会 更新 2024-02-01

随着干细胞研究的深入,干细胞在各种疾病中的临床实践不断取得重大突破,特别是在神经系统疾病中。

中国首创! iPSC衍生细胞**帕金森病获批国家临床研究

2024年1月,赛思生物(苏州、上海)**罗氏加速器会员; 以下简称“赛尔生物”)和上海东方医院(同济大学附属东方医院)(以下简称“东方医院”)。“临床级 iPSC 衍生的多巴胺能神经前体细胞**在中度至重度帕金森病中的临床研究”。经国家干细胞临床研究专家委员会多轮评审,该项目正式获国家卫委、国家药品监督管理局(以下简称两委)批准开展国家干细胞备案临床研究(经国家二委和国家委批准开展临床备案编号: MR-31-24-001927)。

据悉,该项目是国家委员会和中华人民共和国国家委员会批准的首个IPS来源细胞**帕金森病临床研究项目,也是迄今为止国内唯一正式获批的IPS来源细胞**神经系统疾病国家级干细胞记录临床研究项目。

日本官方批准:静脉注射和脊髓腔注射干细胞** 帕金森病始于12月

2023年11月20日,韩国成体干细胞研究机构Biostar干细胞研究所(主任:Jeongchan Ra博士)宣布,使用专利技术在静脉和脊髓腔中培养的脂肪干细胞,利用专利技术赋予自体干细胞**帕金森病已获得日本厚生省批准, 并将于 12 月在东京的新宿诊所开始**。

批准的干细胞**方案包括静脉注射1.5 - 2.5亿个脂肪干细胞并将 5000 万个细胞注射到脊髓腔中,总共注射 5 次,间隔 2 至 4 周。 **使用的干细胞将来自韩国Biostar干细胞研究所或其日本子公司JASC。 这种方法有望提高**的有效性,也可能对其他无法**的神经系统疾病有效。

干细胞执行三大功能**帕金森病

帕金森病进展最关键的是:中脑黑质神经元变性引起的纹状体多巴胺能通路损伤干细胞从这个关键点开始修复这一途径并改善帕金森氏症。 主要是由于干细胞的三个特点多向分化潜能、旁分泌机制、免疫调节作用

干细胞可以聚集并渗透到病变组织中,并转化为多巴胺能神经元,替换受损细胞,重建神经回路,从而恢复神经功能。

干细胞可以创造一个合适的局部微环境来促进内源性多巴胺能神经元自我修复

干细胞也可以分泌各种神经营养因子(如BDNF、GDNF、NGF等),对多巴胺能神经元起着保护和营养的作用。

干细胞的临床状态**帕金森病

2020 年,《新英格兰医学杂志》报道了一例病例,其中患者移植了来自自体诱导多能干细胞 (iPSC) 的多巴胺能前体细胞。 总共 2 次移植,间隔 6 个月,每次移植剂量为 400 万个细胞。 影像学检查显示,两个iPSC**移植物已递送到目标壳核,并且在患者体内稳定存活。 接受干细胞移植**后,病情不再恶化,趋于稳定,甚至有所改善。

2019 年,国际期刊《细胞移植》报道了一项移植人类神经祖细胞 (NPC)** 帕金森病患者的临床试验。 共入组8名帕金森病患者。 结果显示,干细胞移植后1年,7例患者运动功能出现不同程度的改善,5例患者对现有药物的反应较好**。 PET显像显示脑多巴胺能神经元活性增强,改善效果比干预前更显著。

2018年7月,京都大学批准了一项使用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗帕金森病的临床试验。 11月9日,日本京都大学宣布,将神经祖细胞(IPS,通过成熟体细胞的“重编程”培养的干细胞)诱导的多能干细胞注射到一名50多岁的帕金森病患者的大脑中。

写在最后

帕金森病严重影响患者的生活质量,给家庭和社会带来沉重负担。 干细胞已成为帕金森病的新研究趋势,干细胞将成为治疗帕金森病最有效的方法之一,以及其他对抗这种使人衰弱的疾病的方法。

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