遗传学市场规模预计将从 2022 年的 79 家增长4 亿美元增长到 2029 年的 44.5 美元1 亿美元，复合年增长率为 279%。到 2029 年，脊髓性肌萎缩症 （SMA） 适应症细分市场将引领全球遗传**市场。
在过去十年中，在基因和基于基因的新**方面取得了重大进展。 对于某些疾病，已经开发了临床有效的遗传方法，并发现了许多其他潜在的药物，这一趋势在血液疾病领域尤为明显。 递送载体、基因工程方法和嵌合抗原受体 （CAR） T 细胞中的应用**只是基因**和基于基因的方法**的一些最新进展**。
先进和基因递送技术领域的进步创造了一个竞争环境，大量市场公司正试图将其基因产品商业化。 *开发商正在考虑将合作、并购作为增强内部知识和加强产品管道的潜在选择。 预计这些因素将有助于市场的增长。 虽然目前可用的网格鼓励了方法的发展，但它们也限制了可用性，并可能由于商品缺乏经济可持续性而导致市场退出。
Cloudioe，一个高级学习资源中心：长期阅读和学习，投资自己，提高你的能力和景观，改变你的生活！ 我们还可以帮助企业和研发人员吸收宇宙的力量，提高研发效率，减少研发投入，寻找应用灵感！
图1细胞和基因制造服务市场规模; 细胞和基因制造服务市场按类型细分：细胞（同种异体、自体和病毒载体）和基因（非病毒载体和病毒载体）、应用（临床制造和商业制造）、适应症（肿瘤疾病、心血管疾病、骨科疾病、眼科疾病、中枢神经系统疾病、传染病和其他适应症）、最终用户（制药和生物技术公司、学术和研究机构和其他最终用户）。
推动细胞和基因治疗市场增长的因素包括癌症和其他靶病的高患病率以及对制药公司的研发投资增加。 例如，根据 2022 年 2 月发表在《中华医学杂志》上的一篇文章，估计 2022 年中国和美国分别有约 4,820,000 例和 2,370,000 例新发癌症病例。 最常见的癌症是中国的肺癌和美国的乳腺癌。 随着癌症病例数量的增加，对遗传学**的依赖也将增加，从而推动市场增长。
此外，根据日本国立癌症中心2022年6月发布的数据，预计今年日本将有158,200例新发癌症病例，其中男性估计为89,500例，女性为68,700例。 预计结直肠癌发病率的增加将推动对基因和细胞**产品的需求，从而推动该期间的细分市场增长。
此外，根据 2021 年 10 月发表在《骨科外科与研究杂志》上的一份报告，据报道，全球骨质疏松症的总患病率为 183%。干细胞***骨质疏松症可能会降低骨折的易感性。 因此，随着骨科疾病负担的增加，对细胞和基因制造服务的需求也有望增长。
此外，不断增长的电池**设施也有望推动市场增长。 例如，2022 年 6 月，Organabio， LLC 在其位于美国的新电池**制造工厂启动了良好生产规范 （GMP） 生产业务。 新工厂为药物开发商提供定制解决方案的合同和开发制造。
因此，上述因素，例如癌症和骨质疏松症等各种疾病的患病率上升，预计将推动**期间研究的市场增长。 然而，与细胞和基因制造相关的高运营成本**预计将抑制市场增长。
图2银杏生物制品研发服务; 设计生物学：生物学是地球上最先进的制造技术。 Ginkgo Bioworks对细胞进行编程，以制造从食物到材料再到药物的所有东西。
Ginkgo Bioworks在生物学领域拥有端到端的能力和无与伦比的规模; 景格生物能够提供的生物制造服务包括：
工业酶服务：酶为生物学提供动力，驱动几乎所有使生命成为可能的活性化学物质。 它们还为一系列生物基行业提供动力，其应用范围从工业到制药。 景格可以支持您的酶研发项目，涵盖酶的设计、制造、测试和大规模生产的所有方式。
与景格合作意味着在景格铸造厂运行您的项目，这是一个位于合成生物学前沿的庞大设施。 该铸造厂将最新的人工智能和计算设计工具与高通量自动化相结合，使我们能够有效地探索酶领域，为您的应用找到完美的设计。
景格为您的酶工程项目提供端到端的支持。 从早期发现到开发生产和纯化工艺，与我们合作，将技术转让给您的制造商。
人工智能引导的酶工程由大型生物数据集提供支持，为酶工程师开辟了新的设计空间，也为酶驱动的应用开辟了新的机会。 景格的酶研发项目在各个阶段都部署了人工智能工具：新型酶的发现、结构引导工程、制造和工艺优化。
鉴定一种新酶或增强已知酶的性能，酶发现项目从您想要的反应化学开始。 利用人工智能引导的搜索工具和我们庞大的内部DNA序列数据库，Ginkgo可以识别来自不同天然**来源的独特候选酶。 景格发现的酶通常具有与先前描述的候选酶不同的新序列，为景格的合作伙伴开辟了新的知识产权选择。
蛋白表达服务：帮助降低风险并加快蛋白生产时间; 无论您是想抢占先机，还是想利用Ginkgo顶级的定制真菌和酵母菌株，优化蛋白质生产的菌株性能，使用非转基因方法通过经典菌株修饰实现更高的滴度，或者提高生产效率，Ginkgo一流的能力都可以增强您的蛋白质研发能力。
利用景格的端到端能力克服蛋白质表达的瓶颈; 蛋白质在影响味道、质地和健康益处方面起着关键作用。 这些功能在生产过程中由蛋白质序列和细胞介导的修饰控制，这通常对精确发酵和细胞工程构成挑战。 例如，牛奶蛋白的亲水性对奶酪功能至关重要，但使其容易受到细胞内降解的影响。
优化生产宿主对于实现这些蛋白质的发酵至关重要。 这包括消除蛋白酶、引入伴侣、创建启动子、表达系统以及根据独特要求定制每种蛋白质。 该过程还需要设计、下游加工和放大工作。
将蛋白质成功推向市场是一个复杂的过程。 利用景格的专业知识，提供快速、可扩展的解决方案。 从宿主选择到优化宿主菌株开发和扩增，银杏叶服务可以帮助您克服瓶颈、削减资本支出、加速开发并降低研发风险。
景格在开发我们内部的宿主菌株套件方面投入了大量资金，该套件专为糖蛋白、铁结合蛋白和结构蛋白的生产而设计，旨在提高滴度和功能，包括甜味剂、替代乳制品、替代鸡蛋、增稠剂和防腐剂中的蛋白质靶标。
图3与Ginkgo一起构建全球生物雷达系统; 菌株优化服务：Ginkgo可以针对任何应用优化菌株的性能和稳定性; 无论您是想提高滴度，提高菌株在恶劣工业条件下的稳健性，还是想通过更具成本效益的投入来发展菌株，景格一流的菌株优化服务都可以帮助您实现目标。
从计算工具到内部DNA设计和测序服务，再到超高通量筛选方法，景格拥有规模化的多样化菌株优化能力，能够为广泛的应用提供菌株优化。 利用景格广泛的菌株修饰技术，从随机诱变和自适应实验室进化到合理的设计方法，实现您的关键绩效指标。 与景格合作，设计符合您的技术规范、监管限制和研发时间表的菌株，同时提高您的成功概率。
工艺设计和放大服务：利用景格一流的台式、中试和商业规模的放大、加工和生产服务，在商业规模上扩大和部署优化的菌株。 景格的能力能够实现并改善您的产品的大规模生产，无论是细胞或基因**、农产品、食品蛋白、工业商品，还是介于两者之间的任何产品。
无论规模大小，景格都能提供端到端的能力，从板、摇瓶和小型生物反应器系统的概念验证，到建模、分析和工艺开发、表征和商业上市，景格的服务可以帮助您从研发转向大规模生产。
利用景格的内部实验室和能力，包括质量控制、上游生产、下游纯化、中试工厂设施、向合作的景格生产基地进行技术转让或客户首选的CDMO。 景格的专家团队将为您的项目提供工艺建模、开发和优化、分析支持，包括方法开发和验证、滴度或纯度测定，并将技术转让给您的团队或您首选的生产合作伙伴。
生物安全服务：建立端到端的生物安全计划，景格平台提供收集、检测和分析病原体所需的能力，提供快速应对生物威胁的端到端能力。
由于生物学不分国界，银杏提供了快速反应的病原体预警系统;
虽然生物学可能是不可能的，但强大的生物安全基础设施可以提供可访问和可扩展的解决方案来降低风险。 景格的病原体预警系统正在全球病原体监测网络中设置关键采集点。 这些节点使决策者能够在生物威胁成为紧急情况之前识别它们。 此外，景格的生物信息学服务提供了对相关病原体的洞察，并提供了检测变异进化和变化的能力。
Ginkgo Bioworks的演变。
图4Ginkgo Bioworks的商业模式。
景格生物专注于其代工厂和图书馆资产，为客户提供研发服务并降低成本。 Ginkgo Bioworks有两个主要资产：Foundry和Library。 Foundry作为一个自动化实验室运营，能够将研发投资从固定成本转变为可变成本，并将其作为一项服务提供。 另一方面，该库充当实验数据的存储库，有助于提高项目的成功率，同时降低客户的成本。 可以看出，景格采用了基于服务的商业模式。 为了简化销售，公司一直在积极努力实现产品各个方面的标准化。 这包括建立明确的里程碑、成本结构、知识产权条款和项目时间表。 这种标准化旨在提高景格服务的透明度和可及性。 为了扩大业务，景格采取了以下战略举措：
Ginkgo与辉瑞公司合作进行药物发现。
确保药物发现项目的成功比制造研发合同更具挑战性。 主要原因是制药公司通常将药物发现视为一项关键的专有功能，并且通常更愿意在内部进行而不是外包。
Ginkgo Bioworks最近与辉瑞公司达成的交易属于药物发现类别，特别关注mRNA**。 这一药物开发领域因其在 COVID-19 疫苗中的应用而受到广泛关注，它代表了一种现代和技术先进的方法。 这家生物技术公司将与辉瑞合作，为三个项目提供价值价值 31 亿美元的 RNA 药物药物发现协议。 两家公司没有详细说明交易的细节，但 3这 31 亿美元包括预付款、研究费用、开发和商业里程碑付款以及未来的特许权使用费。
Ginkgo与谷歌达成了一项整合人工智能的协议。
景格与谷歌云的合作旨在增强其开发能力。 Google Cloud 提供的可扩展计算资源对于训练大量底层 AI 模型尤为重要，这些模型可能以具有竞争力的价格提供。 谷歌还承诺，在达到某些里程碑后，将为景格的模型开发计划提供资金支持。
在23年第三季度财报中，景格首席执行官Jason Kelly透露，景格已经实现了协议项下的初始现金里程碑，并有望在不久的将来实现后续里程碑。 应仔细评估这一发展，特别是考虑到竞争激烈和快速发展的生物技术领域，其对景格运营效率、人工智能模型开发和整体财务轨迹的影响。
人工智能对Ginkgo Bioworks的影响。
图5人工智能（AI）技术将对生物医学技术产生重大影响。
Ginkgo Bioworks的铸造厂位于波士顿，是自动化实验室的中心。 Foundry的核心目标是以更低的成本扩大数据生成规模，本质上是一个测试基因设计的工厂。 这凸显了对基因实验和数据生产效率和可扩展性的战略重点。
铸造厂产生的数据被系统地汇编成所谓的景格“**库”。 该库的一个关键特点是其广泛的适用性; 它不仅限于单个项目，而是在各种客户计划中加以利用。 这个过程通过利用一个项目的洞察力来通知和加速其他项目的进度，从而加速新项目的开发，即使它们是针对不同的客户。
这些积累的数据对于训练大型 AI 模型至关重要。 反过来，这些模型指导了未来实验的方向，这进一步有助于模型的完善。 这创建了一个协作反馈循环，其中 AI 功能和数据生成不断相互增强，随着时间的推移提高模型的准确性和运营效率。
要衡量景格生物的运营效率，必须全面了解公司的成本结构。 这涉及剖析其过程的各个方面，即：每个单位操作的成本、每个周期的单元操作数以及每个项目的周期数。
在此背景下，景格对人工智能和机器学习模型的使用至关重要。 这些模型显示出识别有前途的酶序列的非凡能力，将无数可能性缩小到最有可能成功的变体。 在23年第三季度财报会议上**，一个相关的例子涉及一个包含500种酶变体的库，这些酶来自Ginkgo**库中的已知酶和来自新型定制工程酶的酶。 在最初的测试周期中，我们发现一种酶的性能比客户提供的原始酶好 21 倍。
这里重要的方面不仅是发现本身，还有它的速度，这得益于简化的工作流程和相对较小的库规模（500 个变体，而典型的数千个变体）。 景格的AI ML模型在最有效的酶序列方面的精确度促成了这一快速成功。
由Ginkgo Bioworks申请的专利。
图6由Ginkgo Bioworks申请的专利。
Ginkgo Bioworks：任重道远
虽然景格的细胞工程业务潜力巨大，但数据显示，该业务仍处于起步阶段。 期待大量下游价值的投资者需要耐心等待。
虽然景格的制药和生物技术客户的进展是一个重要的发展，但这些项目中的大多数尚未完成。
Ginkgo Bioworks申请的专利
1.合成甲醇诱导型启动剂及其用途
出版编号：20240002847
摘要： 本申请描述了一种能够促进蛋白质和分子高产率合成的合成启动子。
2.嵌合萜烯合酶
公开号：20210147880
摘要： 本文介绍了嵌合萜烯合酶、嵌合萜烯合酶的制备方法及其制备萜烯的方法。
3.低聚糖的生产
出版物编号：20220372501
摘要：本公开涉及一种利用蔗糖：蔗糖1-果糖基转移酶（1-SST）、果聚糖：果糖-1-果糖基转移酶（1-fft）或蔗糖-6-果糖基转移酶（6-SFT）酶生产果聚糖的方法和组合物。
4.制备体外克隆方法
专利号：9752176
摘要： 方法和设备涉及从核酸群体中分离目标核酸（例如核酸序列库）。
Ginkgo Bioworks主要从事细胞工程和生物医学研究。
图7Ginkgo Bioworks主要从事细胞工程和生物医学研究。
Ginkgo Bioworks主要从事细胞工程和生物医学研究。
生物学。
生物化学 - 生物化学。
化学。
遗传学-遗传学。
基因-基因。
酶-酶。
大肠杆菌 - 大肠杆菌。
计算生物学 - 计算生物学。
生物合成。
酵母 - 酵母。
细菌 - 细菌。
立体化学 - 立体化学。
分子生物学。
基因组-基因组。
肽序列。
酿酒酵母 - 酿酒酵母。
代谢工程。
质粒-质粒。
聚酮 - 聚酮化合物。
突变体-突变体。
亚罗氏菌 - Saccharomyces jirovecii。
氨基酸 - 氨基酸。
ATP合酶-ATP合酶。
细胞生物学 - 细胞生物学。
脂肪酸 - 脂肪酸。
新陈代谢。
微生物学。
蛋白质结构。
基因表达。
DNA - 脱氧核糖核酸。
有机化学。
生物工艺学。
异源表达 - 异源表达。
色谱-色谱。
发酵 - 发酵。
结合位点。
植物学 - 植物学。
大麻素-**激素。
操纵子-操纵子。
聚酮合酶-聚酮合酶。
生物信息学。
辅因子-辅因子。
代谢途径 - 代谢途径。
生物物理学。
计算机科学。
发起人 - 发起人。
三聚氰酸。
外孢子菌 - 外孢子菌壁。
诱变（分子生物学技术）。
序列分析。
景格生物的整个业务都建立在这样的信念之上，即规模和数据将创造可持续的竞争优势。 随着时间的推移，细胞工程计划创建的数据应该会提高应变工程能力。 近年来，Gingko的数据库增长迅速，但该公司目前的财务业绩不足以支持预期的规模经济。 不过，这并不是说没有发生改进。
Ginkgo Bioworks分享的项目级数据显示，在某些情况下，该公司能够在迭代设计-建造测试周期的早期进行重大改进。
景格生物的铸造厂、铸造厂和生物安全业务之间也存在潜在的范围经济。 生物安全业务的宏基因组数据为细胞工程业务提供训练数据，为细胞工程业务开发的工具可用于生物安全业务。
图8Ginkgo Bioworks是一家从事细胞工程和生物医学领域的研究机构。
这些领域的主要研究机构包括：
麻省理工学院 - 麻省理工学院。
加州大学伯克利分校。
Centre National de la Recherche Scientifique - 国家科学研究中心。
INRAE - 美国国家航空航天局。
明尼苏达大学。
东京大学。
京都大学。
九州大学 - 九州大学。
弗莱堡大学。
斯坦福大学。
生物技术研究所。
马克斯·普朗克学会。
农业研究服务。
中国科学院-中国科学院.
j.克雷格·文特尔研究所-J.克雷格·文特尔研究所。
与“细胞工程和生物医学”研究主题相关的参考学习书籍。
图9细胞和基因手册：从概念验证到制造再到商业化
1.细胞和基因治疗手册：从概念验证到生产再到商业化
本手册深入回顾了基因和细胞**产品的整个开发范围。 从介绍性信息到最先进的技术和概念，本书提供了对上游工艺的见解，例如载体设计和构建、纯化、配方和灌装完成以及交付选项。 还讨论了从遵守现行药品生产质量管理规范 （cGMP） 到准备化学、生产和控制 （CMC） 的规划步骤。 本书总结了做出所有创新努力并克服这些挑战的专家所解决的成功和陷阱的例子。
本书的特点：
本书旨在为研究人员、科学家、管理人员和其他学术和研究机构提供与细胞和基因产品相关的最新信息的一站式资源。
本书提供了有关遗传学发展的最新信息，从所涉及的遗传校正技术到基因组编辑技术。
讨论 siRNA、mRNA 和质粒生产。
描述了企业与申办方协同作用在细胞和基因商业化道路上的重要性。
这本书拥有多元化的读者，由具有丰富核心技术和支持实践的个人撰写。
Cell & Gene**产品代表了医疗干预领域的巨大转变。 与传统生物不同，该技术旨在修改或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学以供使用。 通过替换、操纵或修饰细胞和/或遗传物质，它们有望通过注射转基因细胞来改善患者的预后，至少可以治疗某些疾病和生活状况。
传统生物制剂（单克隆抗体、重组产品）已经成熟到可以应用平台制造技术的阶段，监管和合规问题也很明显。 对于细胞和基因产品，没有既定的制造手册可供参考，法规也在不断发展。 个性化**已从医院环境中的初级临床阶段转变为成熟的商业企业，这些产品的常规制造遵循既定的监管和行业最佳实践。
开发生命周期中最大的盲点是能够过渡并实际了解开发如此复杂的生物制剂所需的时间、资源和成本。 在早期阶段做出的决策对于产品的未来生存能力至关重要，其程度达到了前所未有的程度。 在产品开发和cGMP生产中有很多活动部件。 此外，还必须解决与临床研究计划、物流和执行相关的细节，以及满足特定的监管期望。 早期规划是细胞和基因的重要战略基础。 从一开始就必须有一个商业愿景，并有助于形成一个关键的理解路径。
本手册的作者在本手册中的目标是概述与细胞和基因相关的开发、制造、测试和监管期望。 此处提供的最新信息适用于该领域的研究人员、科学家、管理人员和其他学术和研究机构。 读者应能够遵循关键原则和概念，包括但不限于工艺设计、设施设计和施工; 技术转让、分析方法开发和转让; 验证生命周期; 以及世界各地的监管框架。 如果本手册为您节省了一点时间，那么作者就实现了他们的目标。
技术和知识将继续发展，但本手册中描述的基本原则应成为整个行业同行的基准。 进步是建立在历史和过去的教训之上的; 这些教训和历史塑造了未来。
引用美国作家和剧作家阿尔弗雷德·辛瓦尔德（Alfred Sheinwald）的话：“从别人的错误中吸取一切教训，你没有时间自己犯错。 ”
2.基因治疗和细胞治疗产品的监管方面：全球视角
图10基因和细胞**产品的监管方面：全球视角
《基因治疗和细胞治疗产品的监管方面：全球视角》讨论了由北美、南美、欧洲和亚洲等世界各地的国家和国际机构实施的基因 （GT） 和细胞** （CT） 药物的不同监管途径。 本书的每一章都由来自国际社会各监管机构的专家撰写，指导读者了解非临床到转化临床研究的应用，以及这些创新产品的许可。 更具体地说，本书的每一章都深入探讨了在产品制造、药理学和毒理学以及临床试验设计等领域对 CT 和 GT 产品开发人员至关重要的基本考虑因素，以及相关的“必须知道”指南和法规。
《基因和细胞产品的调控方面：全球视角》是美国基因和细胞学会非常成功的实验医学和生物学进展系列非常成功的子系列的一部分。 对于对基因和细胞**以及药物调控感兴趣的研究生、临床医生和研究人员来说，这是一本必读的书。
先进的**已经在世界范围内成熟了。 现在在欧洲、北美、南美和亚洲有许多基于基因和细胞的药物，它们可以引起许多以前从未见过的严重疾病。 美国基因与细胞学会（American Society of Genes and Cells）和施普林格·自然（Springer Nature）为本书第一版和第二版的出版做出了贡献，以更新先进**药品（ATMP）的监管环境。 相信本书的更新版本将对那些对ATMP领域感兴趣或工作的人特别有用，因为该书的第一版已被证明是患者和...
本书概述了用于将ATMP开发为世界不同地区市场许可药品的监管政策和要求的最新概述。 该书包含第一版中已有的关于监管机构的章节，以及来自其他地区（即印度、马来西亚、西班牙、泰国）的章节和对国际协调的贡献。 本书的每一章都提供了有关特定监管机构为实现ATMP临床开发而实施的监管程序和要求的最新信息，以及有关应用于产品市场的卫生技术评估的一些有用信息。 自第一版以来，适用于ATMP的基本法规没有改变，而该领域的所有参与者（监管机构和开发商）都获得了相当多的经验，从而完善了监管和开发流程，使许多产品能够在大多数国家/地区使用。 现在，这些区域之间的相似之处比差异更为明显，这也是国际社会努力协调程序和要求的积极结果。
总之，本书提供了世界各地监管机构的最新观点，并希望成为学术界、工业界和机构在ATMP监管方面的资源。
我们相信，本书的杰出贡献将继续推动全球安全有效的ATMP的发展，造福所有患者。
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