生物医药创新源头的停滞与突破 专访海斌

小夏 财经 更新 2024-01-31

本月底,中国泛癌品种早期筛查和早期诊断队列PANDA项目进入临床入组阶段。 如果把癌症早期筛查的研发看作是登山,那么多种癌症类型的早期筛查和早期诊断,才是全世界研究人员最想攀登的珠穆朗玛峰。

熊猫项目是大学、医院和企业之间日益增长的互动的一个例子。 中国最好的大学和医院集中在北京和上海这两个城市。 正如哈佛大学和麻省理工学院等大学及其附属医院推动了波士顿地区蓬勃发展的医疗创新一样,北京和上海的大学和医学院的密集集中也为两地的医疗创新做出了贡献。

然而,在它成为类似波士顿地区的创新中心之前,仍有一些障碍需要清除。

科技成果在哪里?

泛癌早筛早诊断队列熊猫项目的临床研究启动,开始进入临床入组阶段。

诺辉健康与北京大学医学中心的合作始于一年前。 在大约13个月的时间里,双方完成了大熊猫项目的技术探索,并于12月26日获得了中国人类遗传资源管理办公室的批准。 北京大学常务副校长、中国工程院院士乔杰是该项目的首席研究员。

此次科研合作是中国预防高发癌症的一场硬仗“,乔杰院士在致辞中表示:”熊猫项目将建设世界一流的联合实验室,打造一支'国家队'的研发,开展扎实严谨的临床试验,推动我国高发癌症的防治尽快发展。 ”

北京大学是中国最好的大学之一,拥有优秀的医学学科,以及几所高质量的附属医院。 2024年,北京大学将成立临床医学高等研究院。 乔杰表示,临床医学高等研究院的建设定位于“临床医学学科统筹管理、多中心高质量临床研究、临床交叉基础研究、前沿医学技术创新转化”四位一体融合,搭建“基础研究与临床应用”的桥梁。

一个原创的创新研发理念能否最终实现产业化,除了技术本身之外,还需要系统性的支持。 从实验室到产业化,各个环节都可能影响最终效果,临床方案的选择、首适应症的选择、临床试验负责人的选择都会影响成败。

据诺辉健康董事长兼CEO朱叶青介绍,该研究将持续六年。 “预计2024年将入组近10,000个临床样本,同时开展22种主要癌症类型的临床研究。 预计整个项目投资将超过计划2亿元。 ”

大学是科学研究的起点,医院是了解患者需求的源泉。 熊猫项目是中国企业、医院、高校之间逐步深化合作的典范。

2024年启动的药品审批等制度改革在很大程度上激发了中国在生物制药和医疗器械领域的创新。 也正是在这一时期,一大批研发和管理人才从海外大学和国际制药公司回国,在中国开始了他们的职业生涯。

他们成为制药和器械领域最后一波创新浪潮的中坚力量。 但同时,这也意味着,此前国内生物制药的发展仍是后续发展,而不是本土化举措。

过去十年,国内企业走过的创新路径,大多都是在寻找海外华人科学家,而海外科学家其实是在追随创新。 复星国际联席CEO陈启宇此前告诉第一财经。 本土企业除了关注海外进展外,不仅要关注海外进展,还要看国内科研院所和临床医院形成的科技成果是否得到了转化。 ”

在中国医疗市场,仍有许多未被满足的临床需求。 在制药和器械企业研发之初,首先要发现的是哪些疾病根本没有一流的计划,或者说现在的一流计划远远不够好。 企业从医院和研究机构寻求解决方案。 像复星这样的企业,都在寻找来自牛津大学、剑桥大学、哈佛医学院、复旦大学、东南大学等的原创科技。 “搜索查找相应的科技成果在哪里,相应的科学家在哪里。 ”

复星投资精智科技,其创始人是西湖大学副校长徐天教授,最初利用基因编辑技术进行罕见病研究,但两年后发现患者很少,后来转而采用CAR-NK技术。

据陈启宇介绍,复星医药目前正在国内外寻找和孵化新的医疗技术,“约70%的技术在中国发现,30%在全球发现。 ”

蜕变的能力是要解锁的。

一些大学或企业热衷于炫耀他们获得的专利数量。 但这是一个具有欺骗性的科学指标。

中国现在是世界上最大的生物医药专利申请国,这些专利申请者可能来自大学和研究所以及创新公司。 然而,许多国内专利尚未得到国际PCT(专利合作条约)的承认。 单就PCT专利数量而言,中美之间还存在较大差距。 一些专利对于基础研究的突破来说是微不足道的。 据中国医药创新发展协会执行会长宋瑞林介绍,国内高校有相当一部分专利从申报初期起就以冠名评级为目的,不认为转化为可以治病救人的药物或器械。

我们只在我们医院进行临床试验。 这其实离真正的源头创新还有很长的距离。 宋瑞林在一次医学峰会上发表演讲时说。 截至2024年底,中国已建立50个国家临床中心和12个国家医疗中心,依托44家医院。 但据他观察,“这些医院中有9家在过去10年里没有进行过介入性临床试验,这意味着国家临床医学中心没有做过研究,还在看病人,只是医疗机构。 ”

研究机构或医院在基础研究中的下一阶段新发现是如何转化它们。 所谓项目转化,通俗地说,就是如何为机构、科学家、管理团队、利益相关方等建立激励机制。 在围绕新技术建立的初创企业中,科学家贡献科学成果并在科学部分获得公平创新公司的管理团队获得管理团队的股份,投资者享有**股权。 在这种惠益分享机制下,推动基础科学技术向有效药物和精密医疗器械转化。

近年来,我们的创新能力取得了非常长足的进步,上海的创新能力在世界上并没有消失。 复旦大学上海医学院副院长朱同宇在接受第一财经采访时表示。 然而,据他观察,在将国内基础创新转化为可用于临床实践和商业化的产品方面,还存在较大差距。

它(指发达国家)的转型体系比我们强得多,我们还没有形成自己的一套转型体系。 朱彤宇以国有母亲**为例来解释系统性问题:国有母亲**很难投入到真正的原创创新中。

国有母亲更倾向于投资健全的项目,以避免投资失败的风险。 但这也意味着对高风险创新项目的支持有限。

解决这个问题的核心点在于考核机制,考核机制应该借鉴世界领先的考核机制。 以国有资产保值为指标,制约了母公司的投入,不敢投入原创创新。 朱彤宇说。

总的来说,朱同宇觉得,现在的成果转化过程还是放不下。 “上层有政策,底层也有热情,但中层行政部门的积极性不高。 朱彤宇说:“这部分的改造我主要负责,我了解中间的各个部门,对政策的理解不到位,所以真的很困难。 我国要完成成果转化链条,任重而道远。 ”

敢于成为世界第一。

近年来,中国在基础研究方面取得了长足的进步。

自2024年起,学术期刊《自然》每年都会发布基于高质量学术和科研成果的全球卫生与卫生机构自然指数。 第一年,只有一家中国医院进入前100名,但在2024年,有22家中国医院上榜,包括四川大学华西临床医学院、上海交通大学医学院附属仁济医院、中山大学肿瘤医院、复旦大学肿瘤医院等。

近十年来,中国在全球新药研发管线中的绝对和比例份额不断增加,美国稳步上升,欧洲在管线中的占比不断下降。 其中,中国的上升曲线最为陡峭。

PANDA项目证明了中国在临床研究方面的独特优势。

泛癌筛查一直是各公司追求的终极目标。 圣杯、诺辉等公司都在尝试突围。 “如果把肿瘤早期筛查和早期诊断的研发比作一场登山比赛,那么一管血中多种高发癌症的早期筛查和早期诊断,就是全世界研究人员攻克的'珠穆朗玛峰'。 朱叶青说。

熊猫计划花了六年时间完成,包括50,000名受试者。 无论是10000人以上的脑卒中队列,还是10000人的早期癌症筛查研究,中国在需要众多参与者的研究项目上都具有突出优势。 罕见病领域的临床研究工作尤其如此。 这种大型项目,取决于中国的人口规模,比英国或德国等欧洲国家更容易找到合适的参与者。

这些潜力已经转化为结果,但仍有许多障碍需要清除。

据朱彤宇介绍,上海医学院的转型经验主要集中在以下几个方面:高校要梳理出自己的专利,哪些可以落地,哪些可以进一步孵化与相应企业对高校专利进行分类对接,如国内单抗企业有哪些,CAR-T企业有多少家;打造专业化转化团队,搭建融合创新平台,将基础研究、临床研究、医学科学、医学工程、医学文化相结合。

我们需要把一个临床研究机构变成一个临床科研机构,不仅要做企业委托的临床研究,还要做临床需求未得到满足的介入研究,“宋瑞林说。 他呼吁有关部门在有效管理的前提下开放个人所得税研究(研究者发起的临床研究),至少允许上市的国家级医疗中心积极开展研究工作,而不是要求他们只做上市药物的新适应症研究,这将极大地限制和制约我国的源头创新。

国际形势和地缘政治迫使中国医药提高自主创新能力,必须突破自我,敢为世界第一。 我们如何以“模仿”的心态制造一流的产品?宋瑞林说。

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