据国家医保局消息，在今年12月的医保目录调整中，罕见病SMA**药物诺西那生钠注射液（Spinraza）被纳入调整，将于明年1月1日正式实施。
Spinraza于2024年首次获得美国FDA批准，是“全球首个”SMA药物。 在推出之初，它在美国的售价为1250,000美元（折合人民币860,000元），2年前国内市场后的价格为700,000针。 这次医保被收录，相关话题冲上热搜：降了多少？未来的方向是什么？天价背后，到底是谁在惹麻烦？
01：700,000 下降到 30,000？行业：潜水价格
SMA是脊髓性肌萎缩症的缩写，是一种遗传性神经退行性疾病，是“肌萎缩侧索硬化症”的兄弟病。它由编码基因的缺陷引起，通常发生在婴幼儿中。 其发病率高达万分之一，又被称为“最常见的罕见病”。 Spinraza 被公认为业内最便宜、最有效的方法，每年注射 3 次以阻断疾病的进程。
我国每年新增SMA患者1200例，目前已达3万余例。 Spinraza已获批在中国上市，让数千万患者终于看到了一线希望。 但是，一年200多万换不来一辈子的成功，正常长寿也不能保证。
生命是无价的，但对于罕见病来说，一分钱就是机会。 《潇湘新闻》曾报道过类似的困境，湖南荔浦县出生仅10天的豆豆（化名）被诊断为SMA-I型，医生说“活不到2岁”。 终生用药它每年花费超过 100 万——远远超出了普通家庭的承受能力。
直到这次医保洽谈，经过2轮9次降价，很难从70万元降到3万元（具体金额未公开），最后患者一年只需要支付10万元。 行业评价：不能再叫“跳水价”，而是叫“跳水价”。
罕见病的残酷性在于，它们无声地抹去了人们对生命和健康的希望，在高昂的价格下留下了一线生机，似乎只有财富的主人才能掌握生命的主动权。
02：曙光：更多人获得“早到”的机会。
对于患者来说，Spinraza 的降价当然值得期待，但找到负担得起的替代品可能更实用。
早期基因筛查可消除风险。
目前，科学家们知道，唯一已知的诺华替代品是Zolgensma，每针1400万。 好在随着国内科研技术的进步，更精细的细胞、端粒等基因检测技术不断完善，价格一次不到万元让更多人获得“早到入住”的机会。
你能想象没有仪表板的驾驶吗？这太疯狂了，“哈佛大学遗传学教授大卫·辛克莱（David Sinclair）说。 为了用某种手段进行干预，他对自己进行了多次基因检测，现在已经50多岁了，才30岁出头。 国内生物科技公司Timepie也推出了类似的服务——“时间尺”。它从 5 个维度检测干预措施，包括新陈代谢、细胞和表型，旨在提前了解染色体和DNA等遗传风险。
查看其官网详情，发现“时间尺”检测服务首先通过静脉血检测获得体检报告，然后为其配备营养方案，包括高压氧、冷冻囊等设备干预。 “整篇报告长达30页，足以理解你想知道的一切。 客服在官网预约时透露。
数据显示，作为国内最先进的健康风险检测技术“时间标尺”收录了近200项数据，其成绩单国际黄金标准方案有6万多个样本。
然而，长期以来，这种生物检测技术由于研发成本高、技术难度大，很难获得，而且门槛极高（4万到36万），只有极少数富人买得起。 如今，中国生物科技企业多年来一直在深耕造福大众，官网显示，已经迭代到《时间尺3》。0“，预约次数已安排到下一年。
03：更多生命科技成果“飞入寻常百姓家”
每个小团体都不应该被抛弃。 这句话在医保局的谈判现场被反复强调。 我们总是喜欢说生命是无价的，但不幸的是，当有办法挽救生命时，我们仍然要权衡要花多少钱。
在电影《流浪地球3》中，刘德华的父亲希望用数字生活“复活”植物人的女儿雅雅，但虽然复活成功，但他的生命只有2分钟。 尤瓦尔·赫拉利（Yuval Harari）在《人类简史》中也说：“如果疾病、抗衰老和再生方面的科学进步只使富人受益，那么对于那些不能接受奇迹的人来说，这将是不公平的。 ”
将诺西那生钠纳入医保，以及前沿生命检测技术“时间尺”的普及，都是持续“科普”的缩影。 虽然过程并不容易，但相信未来会有更多这样的生命科技成果“飞进寻常人家”，让未来科技之光照亮更多生命。