最近，美国食品药品监督管理局 （FDA） 扩大了 BIVIGAM（静脉注射免疫球蛋白，10% 液体）的批准范围，以纳入患有原发性体液免疫缺陷（例如常见变异型免疫缺陷、X 连锁无丙种球蛋白血症、先天性无丙种球蛋白血症、Wiskott-Aldrich 综合征、严重联合免疫缺陷）的 2 岁及以上儿科患者。
原发性体液免疫缺陷主要是一种抗体缺乏症，其特征是 B 细胞的内在异常，通常会导致 B 细胞数量减少、抗体产生受损或两者兼而有之。 原发性体液免疫缺陷有 400 多种。 对于原发性体液免疫缺陷，一个人的免疫系统（负责防止感染和对抗疾病的部分）缺失或无法正常运作。 结果，患者的身体没有得到应有的保护，免受细菌的侵害，因此感染更容易发生并更频繁地生病。
由于缺乏主要局限于 B 细胞，因此原发性体液免疫缺陷与其他免疫缺陷是分开的，在免疫缺陷中，异常 B 细胞活性仅在疾病表现中起部分作用。
Bivigam 是一种纯化、无菌、即用型浓缩人免疫球蛋白抗体制剂，含有多种与正常人血浆中发现的抗体相似的抗体。 这些抗体靶向细菌和病毒，有助于保护原发性体液免疫缺陷患者免受严重感染。
以前，biivigam 的适应症仅限于 12 岁及以上的原发性体液免疫缺陷患者。
Bivigam 于 2019 年 5 月获得 FDA 批准用于原发性体液免疫缺陷，包括一组遗传性疾病：X 连锁和先天性无丙种球蛋白血症、常见变异型免疫缺陷、Wiskott-Aldrich 综合征和严重联合免疫缺陷。
一项前瞻性、开放标签、单臂研究 （NCT03164967） 的数据支持了扩大的批准，该研究纳入了 16 名年龄在 2 至 16 岁之间、患有与体液免疫缺陷相关的原发性免疫缺陷的儿科受试者。 受试者和个人每 3 或 4 周接受一次 bivigam 输注，持续约 5 个月。
疗效基于急性重度细菌感染的发生率。 结果显示，在平均152 d的观察期内，未发生急性严重细菌感染。 在此期间，没有报告因感染而住院，也没有患者需要静脉注射抗生素。 在整个研究过程中，所有患者的总 IgG 谷水平都保持在 500 mg DL 以上。
Bivigam 还在第二次开放标签单臂试验中进行了评估，有 63 名参与者，其中 9 名是儿童。 研究发现，bivigam 在儿科和**患者中的药代动力学、安全性和有效性相似。 在为期 12 个月的研究期间，2 名参与者报告了 2 例严重的细菌感染（均为细菌性肺炎）;每年严重细菌感染的平均发生率为0037。
参考资料**：ADMA Biologics宣布FDA批准Bivigam用于2岁及以上儿童的儿科患者“，新闻稿。 adma biologics, inc.；2024年12月12日发布。
注：本文旨在介绍医学和健康研究，不作为用药的任何依据。